Die Abteilung "Hämatologie, Zell- und Gentherapie" begleitet alle Schritte im Lebenszyklus der von ihr betreuten Arzneimittel durch wissenschaftliche Beratung, Genehmigung klinischer Prüfungen bis hin zur Zulassung oder Genehmigung. Dies wird ergänzt durch die staatliche Chargenprüfung und -freigabe als Voraussetzung für das Inverkehrbringen von Blutprodukten nach der Zulassung sowie durch Inspektionen.
Die Abteilung ist zuständig für:
Darüber hinaus sammelt, bewertet und veröffentlicht die Abteilung regelmäßig relevante Informationen zur klinischen Anwendung und Versorgungslage der Arzneimittel in ihrer Zuständigkeit.
Ein weiterer Schwerpunkt der Abteilungsaufgaben sind die wissenschaftlich-regulatorische Beratung von Herstellern und Entwicklern aus Industrie, Wissenschaft sowie die Beratung der Politik, denn insbesondere ATMP erfordern oftmals spezifische Strategien und angepasste Lösungen für eine erfolgreiche Entwicklung.
Expertinnen und Experten der Abteilung sind in relevanten nationalen und internationalen Gremien vertreten.
Die prüfungsbegleitende Forschung sowie die Grundlagenforschung der Abteilung zu relevanten und aktuellen Aspekten der biomedizinischen Therapieentwicklung ergänzt die fachliche Expertise im regulatorischen Bereich.
Das Fachgebiet bewertet die klinischen und nicht-klinischen Untersuchungen aller Arzneimittel in der Zuständigkeit der Abteilung Hämatologie, Zell- und Gentherapie im Rahmen aller nationalen und europäischen regulatorischen Verfahren.
Das Fachgebiet bewertet die Herstellung und Qualität von Blutprodukten und deren rekombinanten Versionen sowie von Gentherapie-Arzneimitteln im Rahmen aller nationalen und europäischen Verfahren. Ein weiterer Aufgabenschwerpunkt ist die wissenschaftliche Koordination und Bewertung der Plasma-Master-Files im Paul-Ehrlich-Institut.
Das Fachgebiet unterstützt darüber hinaus die zuständigen Landesbehörden bei Inspektionen zur Einhaltung der Guten Herstellungspraxis (Good Manufacturing Practice, GMP) hinsichtlich des Stands von Wissenschaft und Technik bei der Herstellung von Blutprodukten und gentherapeutischen Arzneimitteln.
Das Fachgebiet prüft im Labor qualitäts- und sicherheitsrelevante Parameter der aus Plasma hergestellten Blutprodukte im Rahmen der gesetzlich vorgeschriebenen staatlichen Chargenprüfung. Auch prüft und bewertet es die Herstellungsunterlagen, um die Übereinstimmung mit der Zulassung und mit den europäischen Standards sicherzustellen. Zusätzlich koordiniert das Fachgebiet die experimentelle Prüfung der Plasmapools auf relevante virale Marker. Rekombinant hergestellte Analoga und zentral zugelassene Arzneimittel werden im Rahmen der sogenannten Centrally Authorised Product (CAP)-Testung geprüft.
Begleitend zu den Aufgaben der Chargenprüfung und -freigabe von Blutprodukten betreibt das Fachgebiet Grundlagenforschung.
Im Fachgebiet „Meldewesen“ ist die Geschäftsstelle des Deutschen Hämophilieregisters (DHR) angesiedelt.
Weitere Aufgaben sind die Erfassung und Auswertung von Meldungen nach gesetzlichen Vorgaben, z. B. des Transfusionsgesetzes, des Transplantationsgesetzes oder der Präimplantationsverordnung. Zur Sammlung dieser Meldungen wird eine modular aufgebaute Registerplattform geführt und weiterentwickelt.
Das Fachgebiet ist zuständig für Blutkomponenten zur Transfusion, hämatopoetische Stammzellen, somatische Zelltherapeutika und Tissue-Engineering-Produkte, die nicht gentechnisch modifiziert sind, sowie humane Gewebezubereitungen. Es bewertet alle vorgelegten Daten zur Qualität dieser Arzneimittel und erstellt in Abstimmung mit den Fachgesellschaften Musterformulare und Dokumentvorgaben, um regulatorische Verfahren zu harmonisieren und zu vereinfachen. Alle Produkte in der Zuständigkeit des Fachgebiets werden über deren gesamten Lebenszyklus begleitet.
In diesem Fachgebiet sind die Forschungsgruppen der Abteilung zu Transposition und Genom-Engineering, Sicherheit von Stammzellen, xenogenen Arzneimitteln und die Genomics Core Facility zusammengefasst. Gemeinsame Projekte mit Expertinnen und Experten aus den anderen Fachgebieten der Abteilung zu verschiedenen Forschungsschwerpunkten sorgen für Synergien zwischen Forschung und Regulation.
Aktualisiert: 05.07.2023
