CHMP-Meeting-Highlights Dezember 2022
Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen
- Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) erhielt ein positives Gutachten für eine bedingte Marktzulassung (Conditional Marketing Authorisation - CMA) zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten, die in der Vergangenheit keine Faktor-IX-Inhibitoren (FIX) erworben haben.
Die angeborene Hämophilie ist eine rezessive X-chromosomale Krankheit, die durch Mutationen in den Genen verursacht wird, die für den Gerinnungsfaktor VIII (Hämophilie A) oder IX (Hämophilie B) kodieren. Sie ist gekennzeichnet durch die Unfähigkeit, Blutgerinnsel zu bilden, was zu einem erhöhten Risiko von Blutergüssen, inneren Blutungen und Blutungen in den Gelenken führt. Die Krankheit kann je nach der körpereigenen Plasmaaktivität der Gerinnungsfaktoren als leicht, mittelschwer oder schwer eingestuft werden. Patientinnen und Patienten, die mit Antihämophilie-Faktoren behandelt werden, um den fehlenden Gerinnungsfaktor zu ersetzen, können Anti-Faktor VIII- oder IX-Alloantikörper (Inhibitoren) entwickeln, die die Aktivität der verabreichten Ersatzfaktoren neutralisieren.
Hemgenix ist ein Adeno-assoziiertes Virus 5 (AAV5) -Vektor, der für Faktor IX unter der Kontrolle eines leberspezifischen Promotors kodiert. Hemgenix ist für eine verlängerte Expression ausgelegt und wird daher in einer einzigen intravenösen Dosis verabreicht. Hemgenix ist ein Arzneimittel für neuartige Therapien (advanced therapy medicinal product, ATMP). - Imjudo (Tremelimumab) erhielt eine positive Stellungnahme für die Erstlinienbehandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenem oder inoperablem hepatozellulärem Karzinom (HCC) in Kombination mit Durvalumab (siehe Imfinzi unten).
HCC ist der häufigste primäre Leberkrebs (etwa 90 % der Fälle). Die Inzidenz nimmt mit dem Alter progressiv zu und ist bei Männern 2 bis 3 Mal so hoch wie bei Frauen. Zu den Risikofaktoren gehören eine chronische Infektion mit dem Hepatitis-B- oder -C-Virus und hoher Alkoholkonsum. Tremelimumab ist ein monoklonaler Antikörper, der gegen das zytotoxische T-Lymphozyten-assoziierte Protein 4 (CTLA-4) gerichtet ist. CTLA-4 ist ein Immun-Checkpoint, der Immunreaktionen herunterreguliert. Indem der Checkpoint-Inhibitor Tremelimumab auf CTLA-4 abzielt und es blockiert, aktiviert er das Immunsystem, sodass T-Lymphozyten Krebszellen zerstören können. - Tremelimumab AstraZeneca (Tremelimumab) erhielt ein positives Gutachten für die Erstlinienbehandlung von Erwachsenen mit metastasierendem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC) ohne sensibilisierende Mutationen des epidermalen Wachstumsfaktorrezeptors (EGFR) oder positive Mutationen der anaplastischen Lymphomkinase (ALK) in Kombination mit platinbasierter Chemotherapie und Durvalumab (siehe Imfinzi unten).
Der nichtkleinzellige Lungenkrebs (NSCLC) ist eine schwerwiegende und häufig tödlich verlaufende Erkrankung, die über 85 % aller Lungenkrebsfälle ausmacht. Bei NSCLC-Patientinnen und Patienten, deren Tumoren keine Treibermutationen wie z. B. in den EGFR- oder ALK-Genen aufweisen und die daher nicht von den entsprechenden zielgerichteten Therapien profitieren können, besteht ein hoher Bedarf an neuen und wirksameren Therapien. Tremelimumab ist ein monoklonaler Antikörper, der gegen CTLA-4 gerichtet ist (siehe Imjudo oben).
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation
- Dupixent (Dupilumab): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung der eosinophilen Ösophagitis bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren und einem Gewicht von mindestens 40 kg, die auf eine konventionelle medikamentöse Therapie nur unzureichend ansprechen, diese nicht vertragen oder für die eine solche nicht in Frage kommt. Dupixent war bereits für die Behandlung von Prurigo nodularis, atopischer Dermatitis, Asthma und chronischer Rhinosinusitis mit Nasenpolyposis zugelassen.
- Enhertu (Trastuzumab-Deruxtecan): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung erwachsener Patientinnen mit inoperablem oder metastasierendem Brustkrebs mit niedrigem humanen epidermalen Wachstumsfaktorrezeptor 2 (HER2), die zuvor eine Chemotherapie im metastasierenden Stadium erhalten haben oder bei denen die Krankheit während oder innerhalb von sechs Monaten nach Abschluss einer adjuvanten Chemotherapie wieder aufgetreten ist, als Monotherapie. Enhertu war bereits für Magenkrebs und HER2-positiven Brustkrebs zugelassen (nur bei Patientinnen und Patienten, die zuvor eine oder mehrere Anti-HER2-Therapien erhalten haben).
- Hemlibra (Emicizumab): Erweiterung der Indikation auf die routinemäßige Prophylaxe von Blutungsepisoden bei Patientinnen und Patienten mit Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Inhibitoren, die eine mittelschwere Erkrankung (Faktor VIII (FVIII) ≥ 1% und ≤ 5%) mit schwerem Blutungsphänotyp haben. Hemlibra war bereits für Patientinnen und Patienten mit FVIII-Inhibitoren und ohne FVIII-Inhibitoren mit schwerer Erkrankung (FVIII < 1%) zugelassen.
Imfinzi (Durvalumab) hat diesen Monat eine positive Stellungnahme für zwei neue Indikationen erhalten:
- die Erstlinienbehandlung von Erwachsenen mit metastasiertem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs ohne sensibilisierende Mutationen des epidermalen Wachstumsfaktorrezeptors (EGFR) oder positive Mutationen der anaplastischen Lymphomkinase (ALK) in Kombination mit Tremelimumab und platinbasierter Chemotherapie (siehe Tremelimumab AstraZeneca oben).
- Erstlinienbehandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenem oder inoperablem hepatozellulärem Karzinom in Kombination mit Tremelimumab (siehe Imjudo oben).
Imfinzi war bereits für die Behandlung von kleinzelligem Lungenkrebs, Gallengangskrebs und nicht-kleinzelligem Lungenkrebs mit einer Programmierter Zelltod-Ligand 1 (PD-L1) Expression ≥ 1% zugelassen.
Neu veröffentlichte EPARs
Der EPAR (European Public Assessment Report, Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht.
- Beyfortus (Nirsevimab) ist zur Vorbeugung von Erkrankungen der unteren Atemwege durch Respiratorisches Synzytial-Virus (RSV) bei Neugeborenen und Säuglingen während der ersten RSV-Saison angezeigt.
- Enjaymo (Sutimlimab) ist für die Behandlung der hämolytischen Anämie bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit Kälteagglutinin-Krankheit angezeigt.
- Qdenga (tetravalenter Dengue-Impfstoff [Lebendimpfstoff, abgeschwächt]) ist für die Prävention von Dengue-Erkrankungen bei Personen ab 4 Jahren indiziert.
- VidPrevtyn Beta (COVID-19-Impfstoff [rekombinant, adjuvant]) ist als Booster für die aktive Immunisierung zur Vorbeugung von COVID-19 bei Erwachsenen indiziert, die zuvor einen mRNA- oder adenoviralen COVID-19-Virusimpfstoff erhalten haben.
Kürzlich gestartete Zulassungsverfahren
Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Der CHMP führt eine wissenschaftliche Bewertung der Anträge durch und gibt eine Empfehlung ab.
Erste Zulassungsanträge:
- Catumaxomab – Indiziert für die Behandlung von malignem Aszites.
- GBP510 – Impfstoff indiziert zur Prävention von COVID-19, verursacht durch SARS-CoV-2, bei Personen ab 18 Jahren.
Andere Themen von Interesse
Update zu den folgenden zugelassenen Arzneimitteln für die Behandlung oder Prävention von COVID-19:
Der CHMP hat empfohlen, die Indikation für den COVID-19-Impfstoff Spikevax (Original) und Spikevax bivalent Original/Omicron BA.1 als Auffrischungsdosis bei Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren zu erweitern.
Für den COVID-19-Impfstoff Jcovden wurde ein Wechsel von der CMA zur Standardzulassung empfohlen, nachdem Daten vorgelegt wurden, die die noch ausstehenden spezifischen Bedingungen erfüllen.
CHMP-Meeting-Highlights November 2022
Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen
VidPrevtyn Beta (COVID-19-Impfstoff [rekombinant, adjuvant]) ist als Booster für die aktive Immunisierung zur Vorbeugung von COVID-19 bei Erwachsenen angezeigt, die zuvor einen mRNA- oder adenoviralen COVID-19-Virusimpfstoff erhalten haben.
COVID-19 oder Coronavirus-Krankheit 2019 ist eine ansteckende Krankheit, die durch das Coronavirus 2 des Schweren Akuten Respiratorischen Syndroms (SARS-CoV-2) verursacht wird. Obwohl dieses Virus eine Vielzahl von Zellen infizieren kann, ist es vor allem dafür bekannt, Atemwegssymptome zu verursachen, die von leicht bis schwer reichen. Das Virus dringt hauptsächlich durch Bindung an das Angiotensin-Converting-Enzyme-2 (ACE2) in die Zellen ein. VidPrevtyn Beta ist ein Impfstoff, der ein rekombinantes modifiziertes Spike-Protein-Antigen enthält. Das Spike-Protein ist das wichtigste virale Oberflächenprotein und vermittelt den Eintritt des Virus durch Bindung an ACE2 auf der Wirtszelle. VidPRevtyn Beta ist der siebte Impfstoff, der in der Europäischen Union zum Schutz gegen COVID-19 empfohlen wird. Er wurde jedoch nur als Auffrischimpfung und nicht als Erstimpfung positiv bewertet.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation
- Ceprotin (humanes Protein C): Die Indikation wurde wie folgt aktualisiert: zur Prophylaxe und Behandlung von Purpura fulminans, Cumarin-induzierten Hautnekrosen und venösen thrombotischen Ereignissen bei Patientinnen und Patienten mit schwerem, angeborenem Protein-C-Mangel. Wichtig ist, dass venöse thrombotische Ereignisse neu in die erweiterte Indikation aufgenommen wurden.
- Dupixent (Dupilumab): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Prurigo nodularis, die für eine systemische Therapie in Frage kommen. Dupixent war bereits für die Behandlung von atopischer Dermatitis, Asthma und chronischer Rhinosinusitis mit nasaler Polyposis zugelassen.
- Enhertu (Trastuzumab-Deruxtecan): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit fortgeschrittenem humanem epidermalem Wachstumsfaktor-Rezeptor-2 (HER2)-positivem Adenokarzinom des Magens oder des gastroösophagealen Übergangs, die zuvor eine Trastuzumab-basierte Therapie erhalten haben, als Monotherapie. Enhertu war bereits für die Behandlung von Brustkrebs zugelassen.
- Imfinzi (Durvalumab): Erweiterung der Indikation auf die Erstlinienbehandlung von Erwachsenen mit inoperablem oder metastasiertem Gallenwegskrebs in Kombination mit Gemcitabin und Cisplatin. Imfinzi war zuvor für die Behandlung von nicht-kleinzelligem Lungenkrebs und kleinzelligem Lungenkrebs im fortgeschrittenen Stadium zugelassen.
Kürzlich gestartete Zulassungsverfahren
Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Der CHMP führt eine wissenschaftliche Bewertung der Anträge durch und gibt eine Empfehlung ab.
- In-vitro-Medizinprodukt: Humanalbuminlösung / Gentamicinsulfat: Reproduktionstechniken beim Menschen, einschließlich In-vitro-Fertilisationsverfahren
- In-vitro-Diagnostikum: Qualitativer immunhistochemischer In-vitro-Nachweis des programmierten Todesliganden 1 (PD-L1)
- Trastuzumab-Duocarmazin: Behandlung von humaner epidermaler Wachstumsfaktor-Rezeptor-2 (HER2)-positivem metastasierendem Brustkrebs
Andere Themen von Interesse
Update zu folgendem zugelassenen Arzneimittel für die Behandlung oder Prävention von COVID-19:
- Der CHMP hat empfohlen, die Indikation für den COVID-19-Impfstoff Comirnaty, der auf den ursprünglichen Stamm und die Omikron-Untervarianten BA.4 und BA.5 abzielt, auf Kinder im Alter von 5 bis 11 Jahren zu erweitern. Die Erweiterung der Indikation sieht wie folgt aus:
Comirnaty Original/Omicron BA.4-5 (5/5 Mikrogramm)/Dosis Dispersion zur Injektion ist für die aktive Immunisierung zur Vorbeugung gegen COVID-19, verursacht durch SARS-CoV-2, bei Kindern im Alter von 5 bis 11 Jahren indiziert, die zuvor mindestens eine Erstimpfung gegen COVID-19 erhalten haben.
CHMP-Meeting-Highlights Oktober 2022
Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen
- Ebvallo (Tabelecleucel) erhielt eine Empfehlung für eine Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen (authorisation under exceptional circumstances) zur Behandlung erwachsener und pädiatrischer Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren mit rezidivierender oder refraktärer Epstein-Barr-Virus-positiver lymphoproliferativer Posttransplantationserkrankung (EBV+ PTLD), die mindestens eine vorherige Therapie erhalten haben, als Monotherapie. Bei Patientinnen und Patienten, die ein solides Organ transplantiert haben, schließt die vorherige Therapie eine Chemotherapie ein, es sei denn, eine Chemotherapie ist ungeeignet.
EBV+ PTLD ist eine seltene hämatologische Malignität, die sich bei Patienten und Patientinnen unter Immunsuppression nach einer Organ- oder Blutzelltransplantation entwickelt. Ebvallo ist ein Arzneimittel für neuartige Therapien (advanced therapy medicinal product, ATMP), das aus allogenen zytotoxischen Anti-EBV-T-Zellen besteht. - Qdenga [tetravalenter Dengue-Impfstoff (Lebendimpfstoff, abgeschwächt)] ist für die Vorbeugung von Dengue-Erkrankungen bei Personen ab 4 Jahren angezeigt. Dengue-Fieber ist eine durch Mücken übertragene Krankheit, die durch das Dengue-Virus, ein einzelsträngiges RNA-Virus aus der Familie der Flaviviridae, verursacht wird. Dengue-Fieber ist weltweit eine der häufigsten durch Vektoren übertragenen Krankheiten. Dengue-Fieber führt in der Regel zu leichten, grippeähnlichen Symptomen. Anders als in den meisten anderen Fällen verlaufen Zweitinfektionen jedoch in der Regel schwerer, mit potenziell tödlichen Blutungen und Organschäden. Als Hauptursache für den schwereren klinischen Verlauf einer Zweitinfektion wird eine Antikörper-abhängige Verstärkung vermutet.
Qdenga ist ein attenuierter viraler Lebendimpfstoff, der sich lokal repliziert und eine Immunantwort gegen die 4 viralen Serotypen hervorruft. Qdenga ist sowohl für seropositive als auch für seronegative Personen angezeigt. Im Gegensatz zum bisher zugelassenen Impfstoff Dengvaxia, der nur für Personen mit nachgewiesener Dengue-Infektion indiziert ist, ist vor der Impfung keine Bestimmung des Serostatus erforderlich. - Spevigo (Spesolimab) erhielt ein positives Gutachten für eine bedingte Marktzulassung (conditional martketing authorisation - CMA) für die Behandlung als Monotherapie von Schüben bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit generalisierter pustulöser Psoriasis (GPP). GPP ist eine potenziell tödliche, seltene Form der Psoriasis, einer chronisch-entzündlichen Hauterkrankung, die durch Pustelbildung auf der Haut und systemische Symptome wie Fieber gekennzeichnet ist. Obwohl unklar ist, was die Schübe auslöst, haben sich Mutationen im Interleukin-36-Rezeptor-Gen (IL-36R) als Ursache für GPP erwiesen. Spevigo ist ein monoklonaler Antikörper, der auf IL-36R abzielt und die Bindung an seine Liganden blockiert, wodurch er seine immunsuppressive Funktion ausübt.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation
- Libtayo (Cemiplimab): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit rezidivierendem oder metastasierendem Gebärmutterhalskrebs und Fortschreiten der Erkrankung während oder nach einer platinbasierten Chemotherapie, als Monotherapie. Libtayo war bereits für die Behandlung von Plattenepithelkarzinomen der Haut, Basalzellkarzinomen und nicht-kleinzelligem Lungenkrebs zugelassen.
Neu veröffentlichte EPARs
Der EPAR (European Public Assessment Report, Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht.
- Tecvayli (Teclistamab) ist als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom indiziert, die mindestens drei vorangegangene Therapien erhalten haben, darunter einen immunmodulatorischen Wirkstoff, einen Proteasom-Inhibitor und einen Anti-CD38-Antikörper, und bei denen die Krankheit unter der letzten Therapie fortgeschritten ist.
- Tezspire (Tezepelumab) ist indiziert als zusätzliche Erhaltungstherapie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit schwerem Asthma, das trotz hochdosierter inhalativer Kortikosteroide und eines anderen Arzneimittels zur Erhaltungstherapie nur unzureichend kontrolliert ist.
- Vabysmo (Faricimab) ist angezeigt für die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit neovaskulärer (feuchter) altersbedingter Makuladegeneration oder mit Sehbehinderung aufgrund eines diabetischen Makulaödems.
Andere Themen von Interesse
Für den COVID-19-Impfstoff Vaxzevria wurde ein Wechsel von der CMA zur Standardzulassung empfohlen, nachdem Daten vorgelegt wurden, die die noch ausstehenden spezifischen Bedingungen (specific obligations) erfüllen.
CHMP-Meeting-Highlights September 2022
Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen
- Beyfortus (Nirsevimab) ist zur Vorbeugung von Erkrankungen der unteren Atemwege (Lower Respiratory Tract Disease, LRTD) durch das Respiratory Syncytial Virus (RSV) bei Neugeborenen und Säuglingen während ihrer ersten RSV-Saison angezeigt. RSV ist ein einzelsträngiges RNA-Virus, das die meisten Fälle von Krankenhausaufenthalten mit Atemwegserkrankungen bei Säuglingen verursacht. LRTD ist durch Bronchiolitis und Lungenentzündung gekennzeichnet und kann lebensbedrohlich sein, insbesondere in den ersten sechs Lebensmonaten. Beyfortus ist ein monoklonaler Antikörper, der gegen das virale F-Oberflächenprotein gerichtet ist, das für die Fusion zwischen dem Viruspartikel und der Wirtszelle erforderlich ist.
- Enjaymo (Sutimlimab) ist zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei erwachsenen Patienten mit Kälteagglutinin-Krankheit (CAD) angezeigt. Die CAD ist eine seltene Autoimmunerkrankung, die durch das Vorhandensein hoher Konzentrationen von Autoantikörpern (in der Regel IgM) gekennzeichnet ist, die sich gegen rote Blutkörperchen (Erythrozyten) richten. Diese Autoantikörper, auch Kälteagglutinine genannt, binden an Erythrozyten und verursachen deren Agglutination und Hämolyse, hauptsächlich durch Aktivierung des klassischen Weges des Komplementsystems. Dies wird bei kalten Temperaturen noch verstärkt. Enjaymo ist der erste monoklonale Antikörper seiner Klasse, der auf die Komplementkomponente 1s (C1s) abzielt und dadurch die Kaskade des klassischen Komplementwegs blockiert.
- Zynlonta (Loncastuximab-Tesirin) erhielt ein positives Gutachten für eine bedingte Marktzulassung (Conditional Martketing Authorisation, CMA) zur Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) und hochgradigem B-Zell-Lymphom (HGBL) nach zwei oder mehr Linien systemischer Therapie. DLBCL ist ein aggressiver Krebs der B-Lymphozyten und die häufigste Form des Non-Hodgkin-Lymphoms. HGBL ist eine weitere aggressive Form des B-Zell-Non-Hodgkin-Lymphoms.
Zynlonta ist ein Antikörper-Wirkstoff-Konjugat, das an CD19 auf der Zelloberfläche bindet und einen Komplex bildet, der der Endozytose unterliegt. Durch die Spaltung von Zynlonta in den Lysosomen wird der Wirkstoffanteil des Konjugats, das Pyrrolobenzodiazepin-Dimer-Zytotoxin Tesirin, freigesetzt, das an die DNA bindet und diese vernetzt, wodurch die DNA-Replikation gestoppt und die Zellteilung blockiert wird, was letztlich zum Zelltod führt. CD19 ist ein Transmembranglykoprotein, das normalerweise in Zellen der B-Linie exprimiert wird und dessen Expression bei bösartigen B-Zellen, wie DLBCL und HGBL, erhalten bleibt.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation
- Adtralza (Tralokinumab): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung der mittelschweren bis schweren atopischen Dermatitis bei jugendlichen Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren, die für eine systemische Therapie in Frage kommen. Adtralza war bereits für Erwachsene zugelassen.
- Evusheld (Tixagevimab / Cilgavimab): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen (ab 12 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 40 kg) mit COVID-19, die keinen zusätzlichen Sauerstoff benötigen und bei denen ein erhöhtes Risiko besteht, dass sich eine schwere COVID-19 entwickelt. Evusheld war bereits für die Präexpositionsprophylaxe von COVID-19 zugelassen.
- Skyrizi (Risankizumab): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit mäßig bis schwer aktivem Morbus Crohn, die auf eine konventionelle Therapie oder eine Biologika-Therapie nur unzureichend oder gar nicht ansprechen oder diese nicht vertragen. Skyrizi war bereits für die Behandlung von Plaque-Psoriasis und Psoriasis-Arthritis bei Erwachsenen zugelassen.
- Vaxneuvance (Pneumokokken-Polysaccharid-Konjugatimpfstoff [15-valent, adsorbiert]): Erweiterung der Indikation auf die aktive Immunisierung zur Vorbeugung von invasiven Erkrankungen, Lungenentzündungen und akuter Mittelohrentzündung, die durch Streptococcus pneumoniae verursacht werden, bei Säuglingen, Kindern und Jugendlichen im Alter von sechs Wochen bis unter 18 Jahren. Vaxneuvance war bereits für die aktive Immunisierung zur Vorbeugung von invasiven Erkrankungen und Lungenentzündungen durch S. pneumoniae bei Erwachsenen zugelassen.
- Yescarta (Axicabtagene Ciloleucel): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom und hochgradigem B-Zell-Lymphom, die innerhalb von 12 Monaten nach Abschluss einer Erstlinien-Chemoimmuntherapie einen Rückfall erleiden oder gegenüber dieser refraktär sind. Yescarta war bereits für die Behandlung des rezidivierten oder refraktären diffusen großzelligen B-Zell-Lymphoms, des primären mediastinalen großzelligen B-Zell-Lymphoms und des follikulären Lymphoms zugelassen.
Neu veröffentlichte EPARs
Der EPAR (European Public Assessment Report, Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht.
- Roctavian (Valoctocogene Roxaparvovec) ist indiziert für die Behandlung der schweren Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten, die keine Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte hatten und bei denen keine Antikörper gegen das Adeno-assoziierte Virus vom Serotyp 5 (AAV5) nachweisbar sind.
- Upstaza (eladocagene exuparvovec) ist indiziert für die Behandlung von Patientinnen und Patienten ab 18 Monaten mit einer klinisch, molekular und genetisch bestätigten Diagnose eines Mangels an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase mit schwerem Phänotyp.
Kürzlich gestartete Zulassungsverfahren
Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Der CHMP führt eine wissenschaftliche Bewertung der Anträge durch und gibt eine Empfehlung ab.
Erste Zulassungsanträge:
- Glofitamab: Orphan - Behandlung des diffusen großzelligen B-Zell-Lymphoms.
- Mirikizumab: Behandlung der mäßig bis schwer aktiven Colitis ulcerosa.
- SARS-CoV-2-Virus – Beta-Propiolacton inaktiviert: Aktive Immunisierung gegen COVID-19.
Andere Themen von Interesse
Update zu den folgenden zugelassenen Arzneimitteln für die Behandlung oder Prävention von COVID-19:
- Der CHMP empfahl, die Verwendung von Nuvaxovid (COVID-19-Impfstoff [rekombinant, adjuvant]) als Auffrischungsimpfung bei Erwachsenen zu verlängern, die zuvor Nuvaxovid erhalten haben.
- Der CHMP hat die Zulassung von zwei adaptierten mRNA-Impfstoffen, Comirnaty Original/Omicron BA.1 und Spikevax bivalent Original/Omicron BA.1, für die Immunisierung gegen COVID-19 bei Personen ab 12 Jahren empfohlen, die mindestens eine Erstimpfung gegen COVID-19 erhalten haben. Diese Impfstoffe richten sich gegen die Subvariante Omicron BA.1 zusätzlich zum Originalstamm.
- Der CHMP empfahl die Zulassung des adaptierten bivalenten mRNA-Impfstoffs Comirnaty Original/Omicron BA.4-5 zur Verwendung bei Personen ab 12 Jahren, die mindestens eine Erstimpfung gegen COVID-19 erhalten haben. Bei diesem Impfstoff handelt es sich um eine angepasste Version, die neben dem ursprünglichen SARS-CoV-2-Stamm auch die Omikron-Subvarianten BA.4 und BA.5 abdeckt.
- Außerdem empfahl der CHMP die Zulassung von Comirnaty als Auffrischungsimpfung für Kinder im Alter von 5 bis 11 Jahren.
- Außerdem wurde für Comirnaty und Spikevax ein Wechsel von der bedingten Zulassung (Conditional Marketing Authorisation, CMA) zur Standardzulassung empfohlen, nachdem Daten vorgelegt wurden, die die noch ausstehenden spezifischen Bedingungen („specific obligations“) erfüllen.
CHMP-Meeting-Highlights Juli 2022
Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen
- Opdualag (Relatlimab / Nivolumab) ist für die Erstlinienbehandlung des fortgeschrittenen (inoperablen oder metastasierten) Melanoms bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit einer PD-L1-Expression der Tumorzellen < 1 % angezeigt. Das Melanom ist ein Krebs, der sich aus Melanozyten, den pigmentbildenden Zellen, entwickelt. Der häufigste Subtyp ist das kutane Melanom. Wenn Melanome nicht in einem frühen Stadium entdeckt und operativ entfernt werden, metastasieren sie massiv. Die verfügbaren pharmakologischen Therapien haben die Überlebenschancen von Patienten mit metastasiertem Melanom erheblich verbessert. Dennoch gibt es immer noch eine beträchtliche Anzahl von Patientinnen und Patienten, die entweder nicht auf die verfügbaren Therapien ansprechen oder einen Rückfall erleiden.
Opdualag ist eine fest dosierte Kombination aus den monoklonalen Antikörpern Relatlimab und Nivolumab.
Relatlimab ist ein monoklonaler Antikörper, der auf den Zelloberflächenrezeptor LAG-3 (Lymphozyten-Aktivierungsgen 3) abzielt. Nach der Bindung blockiert Relatlimab die Ligandenbindung und fördert so die Anti-Tumor-Immunität. Nivolumab ist ein Checkpoint-Inhibitor, der auf PD-1 (programmiertes Zelltodprotein 1) auf Immunzellen abzielt und bereits unter dem Markennamen Opdivo® für die Therapie verschiedener Krebsarten zugelassen wurde. Viele Krebszellen exprimieren einen PD-1-Liganden (PD-1L). Da die Aktivierung von PD-1 das Immunsystem herunterreguliert, verstärkt die Blockierung der Interaktion zwischen PD-1 und PD-L1 die T-Zell-Reaktionen gegen Krebszellen.
Roctavian ist ein AAV5-Vektor, der für FVIII unter der Kontrolle eines leberspezifischen Promotors kodiert. Roctavian ist für eine verlängerte Expression ausgelegt und wird daher mit einer einzigen intravenösen Dosis verabreicht. - Tecvayli (Teclistamab) erhielt ein positives Gutachten für eine bedingte Marktzulassung („conditional marketing authorisation“ - CMA) zur Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom (MM) als Monotherapie, die mindestens drei vorangegangene Therapien erhalten haben, darunter einen immunmodulatorischen Wirkstoff, einen Proteasom-Inhibitor und einen Anti-CD38-Antikörper, und bei denen die Krankheit unter der letzten Therapie fortgeschritten ist. MM ist eine Art von Blutkrebs, der durch die bösartige Vermehrung von Plasmazellen gekennzeichnet ist, die durchgängig das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) exprimieren. BCMA wird in normalen nicht-hämatopoetischen Zellen nicht exprimiert.
Tecvayli ist ein bispezifischer Antikörper, der sich gegen CD3, das auf der Oberfläche von T-Zellen vorhanden ist, und gegen BCMA richtet. Tecvayli bindet an CD3 und löst dadurch die Rekrutierung von Effektor-T-Zellen aus. Bei gleichzeitiger Bindung mit BCMA kommt es zu einer T-Zell-Aktivierung, die zu einer T-Zell-vermittelten Lyse von B-Zellen führt.
- Tezspire (Tezepelumab) ist indiziert als zusätzliche Erhaltungstherapie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit schwerem Asthma, das trotz hochdosierter inhalativer Kortikosteroide und eines anderen Arzneimittels zur Erhaltungstherapie nur unzureichend kontrolliert ist. Asthma ist eine chronisch entzündliche Erkrankung der Atemwege, die durch eine Behinderung des Luftstroms und Bronchospasmen gekennzeichnet ist. Obwohl die Ätiologie der Krankheit unbekannt ist, scheinen umweltbedingte, genetische und psychogene Faktoren eine Rolle zu spielen. Tezspire ist ein monoklonaler Antikörper, der auf das thymische stromale Lymphopoietin (TSLP) abzielt, ein Zytokin, das an der Reifung von T-Lymphozyten beteiligt ist. Durch Hemmung der Bindung von TSLP an seinen Rezeptor blockiert Tezspire die TSLP-vermittelte Entzündung.
- Vabysmo (Faricimab) ist für die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit neovaskulärer (feuchter) altersbedingter Makuladegeneration (nAMD) und Sehbehinderung aufgrund eines diabetischen Makulaödems (DME) angezeigt.
Der vaskuläre endotheliale Wachstumsfaktor A (VEGF-A) ist das Hauptprotein, das für die Induktion des Blutgefäßwachstums verantwortlich ist, und es wird daher angenommen, dass er zur Pathophysiologie von Gefäßerkrankungen der Netzhaut, wie nAMD und DME, beiträgt. Angiopoietin 2 (Ang-2) ist ein Zytokin, das zusammen mit VEGF die Angiogenese fördert. Faricimab ist ein bispezifischer Antikörper, der gegen VEGF-A und Ang-2 gerichtet ist und dadurch die Bindung an deren Rezeptoren blockiert.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation
- Imvanex (modifiziertes Lebendvaccinia-Virus Ankara): Erweiterung der Indikation auf die aktive Immunisierung gegen Affenpocken und durch das Vaccinia-Virus verursachte Krankheiten bei Erwachsenen. Imvanex war zuvor für die aktive Immunisierung gegen Pocken zugelassen worden. Weitere Informationen finden Sie in der EMA-Pressemitteilung zu Imvanex.
- Tecartus (Brexucabtagene Autoleucel): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten ab 26 Jahren mit rezidivierter oder refraktärer akuter lymphoblastischer Leukämie mit B-Zell-Vorläuferzellen. Tecartus war zuvor für die Behandlung des Mantelzell-Lymphoms zugelassen worden. Tecartus ist ein Arzneimittel für neuartige Therapien („advanced therapy medicinal product“ - ATMP).
- Ultomiris (Ravulizumab): Erweiterung der Indikation als Ergänzung zur Standardtherapie für die Behandlung erwachsener Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis, die Anti-Acetylcholinrezeptor-Antikörper-positiv sind. Ultomitis war zuvor für die Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie und des atypischen hämolytisch-urämischen Syndroms zugelassen worden..
Neu veröffentlichte EPARs
Der EPAR (European Public Assessment Report, Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht.
- Valneva (COVID-19-Impfstoff [inaktiviert, adjuvantiert, adsorbiert]): ist für die aktive Immunisierung zur Vorbeugung von COVID-19, verursacht durch SARS-CoV-2, bei Personen im Alter von 18 bis 50 Jahren angezeigt.
Kürzlich gestartete Zulassungsverfahren
Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Der CHMP führt eine wissenschaftliche Bewertung der Anträge durch und gibt eine Empfehlung ab.
Erste Zulassungsanträge:
- SARS-CoV-2 prefusion spike delta tm protein, recombinant: Aktive Immunisierung zur Vorbeugung von COVID-19, verursacht durch SARS-CoV-2 bei Personen ab 18 Jahren.
Andere Themen von Interesse
Update zu den folgenden zugelassenen Arzneimitteln für die Behandlung oder Prävention von COVID-19:
Der CHMP empfahl, die Verwendung von Spikevax als Auffrischungsimpfung bei Jugendlichen im Alter von 12 bis 17 Jahren zu erweitern. Spikevax (elasomeran / COVID-19 mRNA-Impfstoff [Nukleosid-modifiziert]) ist für die aktive Immunisierung zur Vorbeugung von COVID-19, verursacht durch SARS-CoV-2, bei Personen ab 6 Jahren angezeigt.
CHMP-Meeting-Highlights Juni 2022
Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen
- Roctavian (Valoctocogene Roxaparvovec) erhielt ein positives Gutachten für eine bedingte Marktzulassung (Conditional Marketing Authorisation, CMA) zur Behandlung der schweren Hämophilie A (kongenitaler Faktor-VIII-Mangel) bei erwachsenen Patienten, die keine Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte hatten und bei denen keine Antikörper gegen das Adeno-assoziierte Virus vom Serotyp 5 (AAV5) nachweisbar waren.
Die kongenitale Hämophilie ist eine X-chromosomal-rezessive Krankheit, die durch Mutationen in den Genen verursacht wird, die für den Gerinnungsfaktor VIII (Hämophilie A) oder IX (Hämophilie B) kodieren. Sie ist gekennzeichnet durch die Unfähigkeit, Blutgerinnsel zu bilden, was zu einem erhöhten Risiko von Blutergüssen, inneren Blutungen und Blutungen in den Gelenken führt. Die Krankheit kann je nach der körpereigenen Plasmaaktivität der Gerinnungsfaktoren als leicht, mittelschwer oder schwer eingestuft werden. Patienten, die mit Antihämophilie-Faktoren behandelt werden, um den fehlenden Gerinnungsfaktor zu ersetzen, können Anti-Faktor VIII- oder XI-Aloantikörper (Inhibitoren) entwickeln, die die Aktivität der verabreichten Ersatzfaktoren neutralisieren.
Roctavian ist ein AAV5-Vektor, der für FVIII unter der Kontrolle eines leberspezifischen Promotors kodiert. Roctavian ist für eine verlängerte Expression ausgelegt und wird daher mit einer einzigen intravenösen Dosis verabreicht. - Valneva (COVID-19-Impfstoff (inaktiviert, adjuvantiert, adsorbiert)) ist für die aktive Immunisierung zur Vorbeugung von COVID-19, verursacht durch SARS-CoV-2, bei Personen im Alter von 18 bis 50 Jahren angezeigt.
COVID-19 oder Coronavirus-Krankheit 2019 ist eine ansteckende Krankheit, die durch das Coronavirus 2 des Schweren Akuten Respiratorischen Syndroms (SARS-CoV-2) verursacht wird. Obwohl dieses Virus eine Vielzahl von Zellen infizieren kann, ist es vor allem dafür bekannt, Atemwegssymptome zu verursachen, die von leicht bis schwer reichen.
Valneva ist ein inaktivierter Virusimpfstoff und der sechste Impfstoff, der in der Europäischen Union (EU) zum Schutz gegen COVID-19 empfohlen wird.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation
- Crysvita (Burosumab): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung der FGF23-bedingten Hypophosphatämie bei tumorbedingter Osteomalazie in Verbindung mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren, die nicht kurativ reseziert oder lokalisiert werden können, bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren und bei Erwachsenen. Crysvita war bereits für die Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie zugelassen.
- Enhertu (Trastuzumab-Deruxtecan): Erweiterung der Indikation als Monotherapie auf die Behandlung erwachsener Patientinnen mit inoperablem oder metastasierendem HER2-positivem Brustkrebs, die zuvor eine oder mehrere Anti-HER2-haltige Therapien erhalten haben. Enhertu war zuvor für Patientinnen zugelassen, die zwei oder mehr frühere Therapien auf HER2-Basis erhalten hatten.
- Nuvaxovid (COVID-19-Impfstoff (rekombinant, adjuvant)): Erweiterung der Indikation auf die aktive Immunisierung zur Vorbeugung von COVID-19, verursacht durch SARS-CoV-2 bei Personen ab 12 Jahren. Nuvaxovid war bereits für Patientinnen und Patienten ab 18 Jahren zugelassen.
Neu veröffentlichte EPARs
Der EPAR (European Public Assessment Report, Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht.
- Carvykti (Ciltacabtagene Autoleucel) ist angezeigt für die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom, die mindestens drei vorangegangene Therapien erhalten haben, darunter einen immunmodulatorischen Wirkstoff, einen Proteasom-Inhibitor und einen Anti-CD38-Antikörper, und bei denen die Krankheit unter der letzten Therapie fortgeschritten ist.
- Lunsumio (Mosunetuzumab) ist als Monotherapie für die Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom indiziert, die mindestens zwei vorherige systemische Therapien erhalten haben.
Kürzlich gestartete Zulassungsverfahren
Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Der CHMP führt eine wissenschaftliche Bewertung der Anträge durch und gibt eine Empfehlung ab.
- Etranacogene dezaparvovec (Orphan): Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Product - ATMP) - Behandlung von Erwachsenen mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) und einem bereits vorhandenen neutralisierenden Anti-AAV5-Antikörpertiter unter 1:700 zur Verringerung der Häufigkeit von Blutungsepisoden und der Notwendigkeit einer Faktor-IX-Ersatztherapie.
- Tislelizumab (Orphan): Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit inoperablem, rezidivierendem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Plattenepithelkarzinom des Ösophagus nach vorheriger Chemotherapie.
- Tislelizumab: Behandlung von lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem nicht-squamösem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs bei Erwachsenen, Behandlung von lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs bei Erwachsenen, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs nach vorheriger Chemotherapie bei Erwachsenen,
- Tremelimumab (Orphan): Zur Verwendung in Kombination mit Durvalumab für die Behandlung von Erwachsenen mit inoperablem hepatozellulärem Karzinom.
CHMP-Meeting-Highlights Mai 2022
Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen
- Upstaza (eladocagene exuparvovec) erhielt ein positives Gutachten für eine Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen auf der Grundlage einer Bewertung durch den Ausschuss für neuartige Therapien (Committee for Advanced Therapies - CAT) der EMA für die Behandlung von Patientinnen und Patienten ab 18 Monaten mit einer klinisch, molekular und genetisch bestätigten Diagnose eines Mangels an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (AADCD) mit einem schweren Phänotyp. AADC-Mangel ist eine sehr seltene autosomal-rezessive Krankheit, die durch Mutationen im Gen verursacht wird, das für das Enzym AADC kodiert, das an der Synthese und Regulierung verschiedener Neurotransmitter wie Dopamin, Epinephrin und Norepinephrin beteiligt ist. Obwohl das klinische Bild des AADC-Mangels sehr unterschiedlich ist, gehören zu den häufigsten Symptomen Muskelhypotonie, Bewegungsstörungen und Entwicklungsverzögerungen.
Upstaza ist das erste Medikament, das eine positive Stellungnahme zur Behandlung des AADC-Mangels erhalten hat. Es besteht aus einem Adeno-assoziierten Virus 2 (AAV2), das das menschliche DDC-Gen enthält, das für das Enzym AADC kodiert. Upstaza ist für eine einmalige Behandlung vorgesehen und wird direkt in das Gehirn (Putamen) infundiert, wo das AADC-Enzym anschließend exprimiert wird. Der Vektor integriert sich nicht in das Wirtsgenom und hat eine langfristige Expression in vivo gezeigt. Upstaza gilt als Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Product - ATMP). Weitere Informationen finden Sie in der EMA-Pressemitteilung zu Upstaza.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation
- Cosentyx (Secukinumab): Erweiterung der Indikation, allein oder in Kombination mit Methotrexat (MTX), auf die Behandlung von aktiver Enthesitis-bezogener Arthritis und juveniler Psoriasis-Arthritis bei Patientinnen und Patienten ab 6 Jahren, deren Erkrankung auf eine konventionelle Therapie unzureichend angesprochen hat oder die diese nicht vertragen.
Cosentyx war bereits für die Behandlung der Plaque-Psoriasis bei Erwachsenen und Kindern, der psoriatischen Arthritis sowie der axialen und nicht-radiographischen axialen Spondyloarthritis zugelassen. - Keytruda (Pembrolizumab): Ausweitung der Indikation als Monotherapie auf die Behandlung von Jugendlichen ab 12 Jahren mit fortgeschrittenem (inoperablem oder metastasiertem) Melanom. Außerdem Erweiterung der Indikation für Keytruda als Monotherapie auf die Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit Melanomen im Stadium IIB und IIC, die vollständig reseziert wurden.
Keytruda war bereits für die Behandlung von Melanomen, nicht-kleinzelligem Lungenkrebs, klassischem Hodgkin-Lymphom, Urothelkarzinom, Plattenepithelkarzinom im Kopf- und Halsbereich, Nierenzellkarzinom, Kolorektalkarzinom, Ösophaguskarzinom, dreifach-negativem Brustkrebs, Endometriumkarzinom, Gebärmutterhalskrebs, Magenkrebs, Dünndarmkrebs und Gallenkrebs zugelassen.
Neu veröffentlichte EPARs
Der EPAR (European Public Assessment Report, Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht.
- Evusheld (Tixagevimab / Cilgavimab) ist für die Präexpositionsprophylaxe von COVID-19 bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 40 kg angezeigt.
- Padcev (Enfortumab Vedotin) ist als Monotherapie für die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Urothelkarzinom indiziert, die zuvor eine platinhaltige Chemotherapie und einen Inhibitor des programmierten Todesrezeptors 1 (PD-1) oder des programmierten Todesliganden 1 (PD-L1) erhalten haben.
- Prehevbri (Hepatitis-B-Oberflächenantigen) ist für die aktive Immunisierung gegen eine Infektion durch alle bekannten Subtypen des Hepatitis-B-Virus bei Erwachsenen angezeigt.
- Uplizna (Inebilizumab) ist als Monotherapie für die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit Neuromyelitis opticaspectrum disorders (NMOSD) indiziert, die Anti-Aquaporin-4-Immunglobulin G (AQP4-IgG) seropositiv sind.
Kürzlich gestartete Zulassungsverfahren
Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Der CHMP führt eine wissenschaftliche Bewertung der Anträge durch und gibt eine Empfehlung ab.
- Nirsevimab: Immunisierung von Säuglingen ab der Geburt, die in ihre erste Respiratorische Synzytial-Virus (RSV)-Saison eintreten, zur Prävention von RSV-Erkrankungen der unteren Atemwege.
- Teclistamab (Orphan): Behandlung des rezidivierenden oder refraktären multiplen Myeloms.
CHMP-Meeting-Highlights April 2022
Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen
- Lunsumio (Mosunetuzumab) erhielt ein positives Gutachten für eine bedingte Marktzulassung (Conditional Marketing Authorisation, CMA) als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom (FL), die zuvor mindestens zwei systemische Therapien erhalten haben. Das FL ist das zweithäufigste Non-Hodgkin-Lymphom. Trotz der verfügbaren Therapien bleibt das FL eine unheilbare Krankheit. Wie viele reife B-Zell-Lymphome exprimiert auch das FL das Oberflächenantigen CD20. Lusumio ist der erste bispezifische Antikörper seiner Klasse, der gegen CD20 und CD3, eine Untereinheit des T-Zell-Rezeptorkomplexes, gerichtet ist. Lunsumio bindet CD3 und löst so die Rekrutierung von Effektor-T-Zellen aus. Bei gleichzeitiger Bindung an CD20 kommt es zu einer T-Zell-Aktivierung, die zu einer T-Zell-vermittelten Lyse von B-Zellen führt.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation
- Keytruda (Pembrolizumab): Erweiterung der Indikation für die Behandlung von Erwachsenen mit lokal fortgeschrittenem oder frühem dreifach-negativem Brustkrebs mit hohem Rezidivrisiko als neoadjuvante Behandlung, die dann als Monotherapie als adjuvante Behandlung nach der Operation in Kombination mit einer Chemotherapie fortgesetzt wird.
Keytruda war zuvor bereits für die Behandlung von Melanomen, nicht-kleinzelligem Lungenkrebs, klassischem Hodgkin-Lymphom, Urothelkarzinom, Plattenepithelkarzinom im Kopf- und Halsbereich, Nierenzellkarzinom, Kolorektalkarzinom, Ösophaguskarzinom, dreifach-negativem Brustkrebs, Endometriumkarzinom, Gebärmutterhalskrebs, Magenkrebs, Dünndarmkrebs und Gallenkrebs zugelassen worden. - NovoSeven [Eptacog alfa (aktiviert)]: Erweiterung der Indikation auf die Behandlung schwerer postpartaler Blutungen, wenn Uterotonika nicht ausreichen, um eine Hämostase zu erreichen. NovoSeven war bereits zuvor bereits für die Behandlung von Blutungsepisoden und zur Vorbeugung von Blutungen bei Patienten, die sich einer Operation oder einem invasiven Eingriff unterziehen und an bestimmten Koagulopathien leiden, zugelassen worden.
- Tecentriq (Atezolizumab): Erweiterung der Indikation für Tecentriq als Monotherapie auf die adjuvante Behandlung nach vollständiger Resektion und platinbasierter Chemotherapie bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit NSCLC mit hohem Rezidivrisiko, deren Tumore auf ≥ 50 % der Tumorzellen eine PD-L1-Expression aufweisen und die keinen EGFR-mutierten oder ALK-positiven NSCLC haben.
Tecentriq war zuvor bereits für die Behandlung von Urothelkarzinom, NSCLC, kleinzelligem Lungenkrebs, dreifach negativem Brustkrebs und Leberzellkarzinom zugelassen. - Yescarta (Axicabtagene Ciloleucel): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom nach drei oder mehr systemischen Therapielinien. Yescarta war zuvor bereits für die Behandlung des diffusen großzelligen B-Zell-Lymphoms und des primären mediastinalen großzelligen B-Zell-Lymphoms zugelassen worden.
Neu veröffentlichte EPARs
Der EPAR (European Public Assessment Report, Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht.
- Breyanzi (Lisocabtagene Maraleucel): für die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom, primärem mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom und follikulärem Lymphom Grad 3B nach zwei oder mehr Linien systemischer Therapie angezeigt.
Kürzlich gestartete Zulassungsverfahren
Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Der CHMP führt eine wissenschaftliche Bewertung der Anträge durch und gibt eine Empfehlung ab.
- Nirsevimab: Prävention von RSV-Infektionen der unteren Atemwege.
CHMP-Meeting-Highlights März 2022
Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen
- Evusheld (Tixagevimab / Cilgavimab) ist für die Präexpositionsprophylaxe von COVID-19 bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren und einem Gewicht von mindestens 40 kg bestimmt. COVID-19 oder Coronavirus-Krankheit 2019 ist eine ansteckende Krankheit, die durch das Coronavirus 2 des Schweren Akuten Respiratorischen Syndroms (SARS-CoV-2) verursacht wird. Obwohl dieses Virus eine Vielzahl von Zellen infizieren kann, ist es vor allem dafür bekannt, Atemwegssymptome zu verursachen, die von leicht bis schwer reichen. Das Virus dringt hauptsächlich durch Bindung an das Angiotensin Converting Enzyme 2 (ACE2) in die Zellen ein. Obwohl eine Reihe von Impfstoffen für die aktive Immunisierung gegen SARS-CoV-2 zugelassen sind, besteht nach wie vor ein hoher ungedeckter medizinischer Bedarf für die Prophylaxe gegen COVID-19 bei Personen, für die eine Impfung kontraindiziert ist, oder bei denen nach der Impfung keine ausreichende Immunantwort zu erwarten ist. Evusheld besteht aus zwei monoklonalen Antikörpern, Tixagevimab und Cigavimab, die auf zwei unterschiedliche Epitope der Rezeptorbindungsdomäne (RBD) des SARS-CoV-2-Spike-Proteins abzielen und dadurch die Interaktion mit dem zellulären ACE2 hemmen und den Eintritt des Virus in die Zelle blockieren.
- Carvykti (Ciltacabtagene Autoleucel) erhielt ein positives Gutachten für eine bedingte Marktzulassung (Conditional Marketing Authorisation, CMA) auf der Grundlage einer Bewertung durch den Ausschuss für neuartige Therapien (Committee for Advanced Therapies, CAT) der EMA. Es ist für die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom (MM) indiziert, die mindestens drei vorangegangene Therapien erhalten haben, darunter einen immunmodulatorischen Wirkstoff, einen Proteasom-Inhibitor und einen Anti-CD38-Antikörper, und bei denen die Krankheit unter der letzten Therapie fortgeschritten ist. MM ist ein Blutkrebs, der durch die bösartige Vermehrung von Plasmazellen gekennzeichnet ist, die durchweg das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) exprimieren. BCMA wird in normalen nicht-hämatopoetischen Zellen nicht exprimiert. Carvykti ist ein Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP), das aus modifizierten autologen T-Zellen besteht, die bei Aktivierung den zytolytischen Tod von Zellen auslösen, die BCMA exprimieren.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation
Keytruda (Pembrolizumab): Erweiterung der Indikation auf:
Keytruda war zuvor für die Behandlung von Melanomen, nicht-kleinzelligem Lungenkrebs, klassischem Hodgkin-Lymphom, Urothelkarzinom, Plattenepithelkarzinom im Kopf- und Halsbereich, Nierenzellkarzinom, Kolorektalkarzinom, Ösophaguskarzinom, dreifach negativem Brustkrebs und Endometriumkarzinom zugelassen.
- Kymriah (Tisagenlecleucel): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom nach zwei oder mehr systemischen Therapielinien. Kymriah war zuvor für die Behandlung der akuten B-Zell-Lymphoblastenleukämie und des diffusen großzelligen B-Zell-Lymphoms zugelassen worden.
- Polivy (Polatuzumab Vedotin): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung erwachsener Patienten mit bisher unbehandeltem diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom in Kombination mit Rituximab, Cyclophosphamid, Doxorubicin und Prednison.
Neu veröffentlichte EPARs
Der EPAR (European Public Assessment Report, Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht.
- Apexxnar (Pneumokokken-Polysaccharid-Konjugatimpfstoff (20-valent, adsorbiert)): für die aktive Immunisierung zur Vorbeugung von invasiven Erkrankungen und Lungenentzündungen durch Streptococcus pneumoniae bei Personen ab 18 Jahren angezeigt.
- Regkirona (Regdanvimab): indiziert für die Behandlung von Erwachsenen mit Coronavirus-Krankheit 19 (COVID-19), die keinen zusätzlichen Sauerstoff benötigen und bei denen ein erhöhtes Risiko besteht, dass die Krankheit zu einer schweren COVID-19 fortschreitet.
- Vaxneuvance (Pneumokokken-Polysaccharid-Konjugatimpfstoff (adsorbiert)): für die aktive Immunisierung zur Vorbeugung von invasiven Erkrankungen und Lungenentzündungen durch Streptococcus pneumoniae bei Personen ab 18 Jahren angezeigt.
Kürzlich gestartete Zulassungsverfahren
Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Der CHMP führt eine wissenschaftliche Bewertung der Anträge durch und gibt eine Empfehlung ab.
- Ublituximab: Behandlung von schubförmigen Formen der Multiplen Sklerose.
- Tremelimumab: Behandlung von Erwachsenen mit metastasierendem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs ohne sensibilisierende Mutation des epidermalen Wachstumsfaktor-Rezeptors (EGFR) oder anaplastische Lymphom-Kinase (ALK)-genomische Tumoraberrationen.
CHMP-Meeting-Highlights Februar 2022
Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen
- Padcev (Enfortumab Vedotin) ist als Monotherapie für die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Urothelkarzinom indiziert, die zuvor eine platinhaltige Chemotherapie und einen Inhibitor des programmed death receptor‑1 (PD-1) oder des programmed cell death 1 ligand 1 (PD-L1) erhalten haben. Der CHMP hatte im Dezember 2021 eine positive Stellungnahme zu Padcev abgegeben (siehe CHMP-Highlights für Dezember 2021). Während des Entscheidungsprozesses ergaben sich neue Sicherheitsinformationen. Auf Ersuchen der Europäischen Kommission und nach Bewertung der neuen Sicherheitsinformationen nahm der CHMP seine positive Stellungnahme im Februar 2022 erneut an.
- PreHevbrio (Hepatitis-B-Impfstoff [rekombinant, adsorbiert]) ist für die aktive Immunisierung gegen eine Infektion durch alle bekannten Subtypen des Hepatitis-B-Virus (HBV) bei Erwachsenen angezeigt. HBV verursacht eine Hepatitis, eine Entzündung der Leber, die chronisch werden und schließlich zur Leberzirrhose und Leberzellkarzinom führen kann. Trotz verfügbarer Impfstoffe ist die durch HBV verursachte Hepatitis nach wie vor ein weltweites Gesundheitsproblem. Erwachsene, die in ihrer Kindheit nicht geimpft wurden, sind weiterhin gefährdet, sich zu infizieren. Bis zu 10 % der Erwachsenen erreichen mit dem derzeitigen Impfschema keine schützenden Antikörperspiegel. PreHevbrio ist ein rekombinanter Impfstoff, der durch Expression des HBV-Oberflächenantigens in Säugetierzellen hergestellt wird. Die erzeugten Partikel ähneln den natürlich vorkommenden Viruspartikeln, wodurch PreHevbrio im Vergleich zu bestehenden Impfstoffen, welche aus Hefe hergestellt werden, eine höhere Immunogenität aufweist.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation
- Beovu (Brolucizumab): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von Sehbehinderungen aufgrund eines diabetischen Makulaödems. Beovu ist bereits für die Behandlung der neovaskulären (feuchten) altersbedingten Makuladegeneration zugelassen.
Opdivo (Nivolumab) hat eine Zulassung für mehrere Indikationserweiterungen erhalten:
- als Monotherapie zur adjuvanten Behandlung von Erwachsenen mit muskelinvasivem Urothelkarzinom (MIUC) mit einer PD-L1-Expression der Tumorzellen ≥ 1 %, bei denen nach einer radikalen Resektion des MIUC ein hohes Rezidivrisiko besteht.
- in Kombination mit einer Fluoropyrimidin- und Platin-basierten Kombinationschemotherapie zur Erstlinienbehandlung von erwachsenen Patienten mit inoperablem fortgeschrittenem, rezidivierendem oder metastasiertem Plattenepithelkarzinom der Speiseröhre mit einer PD-L1-Expression der Tumorzellen von ≥ 1 %.
- in Kombination mit Ipilimumab zur Erstlinienbehandlung erwachsener Patienten mit inoperablem fortgeschrittenem, rezidivierendem oder metastasiertem Plattenepithelkarzinom der Speiseröhre mit einer PD-L1-Expression der Tumorzellen von ≥ 1 %.
Opdivo ist bereits für die Behandlung von Melanomen, nicht-kleinzelligem Lungenkrebs, bösartigem Pleuramesotheliom, Nierenzellkarzinom, klassischem Hodgkin-Lymphom, Plattenepithelkarzinom des Kopfes und Halses, Kolorektalkarzinom und Adenokarzinom des Magens, des gastroösophagealen Übergangs oder der Speiseröhre zugelassen.
- Spikevax (COVID-19 mRNA-Impfstoff [Nukleosid-modifiziert]): Erweiterung der Indikation auf die aktive Immunisierung von Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren zur Vorbeugung von COVID-19. Weitere Informationen finden Sie in der EMA-Pressemitteilung zu Spikevax.
- Yervoy (Ipilimumab): Erweiterung der Indikation auf die Erstlinienbehandlung in Kombination mit Nivolumab von erwachsenen Patienten mit inoperablem fortgeschrittenem, rezidivierendem oder metastasiertem Plattenepithelkarzinom der Speiseröhre mit einer PD-L1-Expression der Tumorzellen von ≥ 1 %. Yervoy ist bereits für die Behandlung von Melanomen, Nierenzellkarzinomen, nicht-kleinzelligem Lungenkrebs, bösartigem Pleuramesotheliom und Darmkrebs zugelassen worden.
Neu veröffentlichte EPARs
Der EPAR (European Public Assessment Report, Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht.
- Rybrevant (Amivantamab) ist für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs angezeigt.
- Saphnelo (Anifrolumab) ist als Zusatztherapie für die Behandlung erwachsener Patienten mit systemischem Lupus erythematodes indiziert.
- Vyepti (Eptinezumab) ist für die Prophylaxe von Migräne bei Erwachsenen indiziert.
Kürzlich gestartete Zulassungsverfahren
Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Der CHMP führt eine wissenschaftliche Bewertung der Anträge durch und gibt eine Empfehlung ab.
- Tabelecleucel (Orphan): Arzneimittel für neuartige Therapien, (advanced therapy medicinal product, ATMP) zur Behandlung der Epstein-Barr-Virus-positiven lymphoproliferativen Posttransplantationserkrankung
- Nvx-CoV2373: Prävention von COVID-19
- Sotrovimab: Behandlung von COVID-19
CHMP-Meeting-Highlights Januar 2022
Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen
- Breyanzi (Lisocabtagene Maraleucel): erhielt ein positives Gutachten auf der Grundlage einer Bewertung des EMA-Ausschusses für neuartige Therapien (CAT) für die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL), primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) und follikulärem Lymphom Grad 3B (FL3B) nach zwei oder mehr Linien systemischer Therapie. DLBCL, PMBCL und FL3B sind Subtypen der großen B-Zell-Lymphome und machen etwa 80 %, 3 % bzw. 1 % aller Non-Hodgkin-Lymphome aus. Diese Arten von Lymphomen lassen sich in indolent und aggressiv einteilen. Letztere können innerhalb kurzer Zeit tödlich verlaufen. Breyanzi besteht aus modifizierten körpereigenen T-Zellen. Bemerkenswerterweise enthält der einzige WHO-INN "lisocabtagene maraleucel" zwei "Wirkstoffe", CD8+ und CD4+ T-Zellen (lentiviral-transduzierte Anti-CD19), die den zytolytischen Tod von Zellen der B-Linie auslösen, die das Antigen CD19 exprimieren. Breyanzi gilt als Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP).
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation
- Dupixent (Dupilumab): Erweiterung der Indikation als zusätzliche Erhaltungstherapie für Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren mit schwerem Asthma vom Typ 2, das durch erhöhte Eosinophile im Blut und/oder einen erhöhten Anteil an ausgeatmetem Stickstoffmonoxid gekennzeichnet ist und mit mittel- bis hochdosierten inhalativen Kortikosteroiden plus einem anderen Arzneimittel zur Erhaltungstherapie nur unzureichend kontrolliert wird. Dupixent wurde bisher für diese Indikation bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren zugelassen. Dupixent war zuvor auch für die Behandlung der atopischen Dermatitis und der chronischen Rhinosinusitis mit nasaler Polyposis zugelassen worden.
Neu veröffentlichte EPARs
Der EPAR (European Public Assessment Report, Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht.
- Nuvaxovid [COVID-19-Impfstoff (rekombinant, adjuvant)] wird angewendet für die aktive Immunisierung zur Vorbeugung von COVID-19 verursacht durch SARS-CoV-2 bei Personen ab 18 Jahren.
- Xevudy (Sotrovimab) ist zur Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen (ab 12 Jahren und mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg) mit einer Coronavirus-Krankheit-2019 indiziert, die keine Sauerstoff-Supplementierung benötigen und ein erhöhtes Risiko für einen schweren Krankheitsverlauf von COVID-19 haben.
Kürzlich gestartete Zulassungsverfahren
Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Der CHMP führt eine wissenschaftliche Bewertung der Anträge durch und gibt eine Empfehlung ab.
- Loncastuximab tesirine (Orphan): Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem großzelligem B-Zell-Lymphom.
- Mosunetuzumab: Behandlung des refraktären follikulären Lymphoms.
- Spesolimab: Behandlung von Schüben bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit generalisierter pustulöser Psoriasis.
- Sutimlimab (Orphan): Behandlung der Hämolyse bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit Kälteagglutinin-Krankheit.