Regulatorische und wissenschaftliche Erkenntnisse des Workshops der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) jetzt im European Journal of Heart Failure publiziert
Die ischämische Herzerkrankung und ihre Komplikationen sind in den westlichen Ländern die häufigste Todesursache. Seit mehr als 10 Jahren wird erforscht, ob innovative zellbasierte Therapien den Untergang von Herzmuskelgewebe bei Patienten, die einen Herzinfarkt erlitten haben, aufhalten und regenerieren können. Zellbasierte Therapeutika zur Behandlung von Herzerkrankungen sind bisher in Europa nicht zugelassen.
Der Ausschuss für neuartige Therapien (CAT) mit seiner Ko-Vorsitzenden Dr. Martina Schüssler-Lenz, Paul-Ehrlich-Institut, hat dieses Thema aufgenommen und organisierte im Mai 2014 in London einen Workshop, bei dem sich Forscher, Kliniker und Wissenschaftler aus den Zulassungsbehörden austauschten. Ziel des Workshops war es, den Stand der Entwicklung aus wissenschaftlicher, klinischer und regulatorischer Sicht zu beleuchten. Die Ergebnisse des Workshops wurden jetzt im European Journal of Heart Failure publiziert.
Die Publikation greift die Aspekte der Qualität, der nicht klinischen und vor allem der klinischen Entwicklung auf. Sie fasst die Herausforderungen, die sich bei den einzelnen Aspekten ergeben zusammen und stellt wissenschaftliche und regulatorische Ansätze vor, wie diese Anforderungen angegangen werden können.
Für den Bereich der nichtklinischen Entwicklung gibt die Publikation unter anderem wichtige Hinweise, die bei der Wahl der Tiermodelle von Bedeutung sind und befasst sich mit den Herausforderungen der Translation.
In klinischen Prüfungen werden Zelltherapien im Hinblick auf ihre Wirksamkeit und Sicherheit am Menschen untersucht. Dabei kommen unterschiedliche Zellen zum Einsatz, wie zum Beispiel kultivierte oder nicht-kultivierte Zellen, patienteneigene Zellen aus dem Knochenmark oder dem Fettgewebe oder Zellen von Fremdspendern. Die Ergebnisse der klinischen Studien sind im Hinblick auf die Wirksamkeit dieser zellbasierten Therapien widersprüchlich: in manchen Studien konnte ein Vorteil der Zelltherapie gegenüber der Standardtherapie gezeigt werden, in anderen Studien zeigte sich jedoch kein Vorteil.
Der Workshop hat gezeigt wie wichtig es ist, Kenntnisse aus Grundlagenforschung, vorklinischer und klinischer Forschung zu verzahnen. Hierbei kommt es darauf an, schon bei der ersten klinischen Prüfung (Phase 1) mit dem zellbasierten Produkt die Auswahl der Patientenpopulation, der Zelldosis, des Dosierungsschemas und der Applikationsart auf Erkenntnisse aus den vorklinischen Untersuchungen zu stützen. Bei der Festlegung der Patientenpopulation sollten der Wirkmechanismus der Zellen und die Pathophysiologie der Herzerkrankung berücksichtigt werden. In klinischen Prüfungen werden die zellbasierten Produkte auf unterschiedliche Weise angewendet, wie zum Beispiel durch Infusion in die Herzkranzgefäße oder durch Injektion ins Herz im Rahmen einer Bypass-Operation. Die Einschätzung der hiermit verbundenen Risiken erfolgt ebenfalls auf Basis der vorklinischen Untersuchungen mit dem zellbasierten Produkt.
Die Publikation greift diese Themen auf, stellt umfassend dar, welche Herausforderungen in der klinischen Prüfung liegen und beleuchtet deren regulatorischen Aspekte.
Aktualisiert: 30.11.2015
