Härtefallprogramm für Onasemnogene abeparvovec-xioi zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie akzeptiert

Das Präparat Onasemnogene abeparvovec-xioi des Herstellers AveXis Europe Ltd ist seit Mai 2019 in den USA zugelassen. Es wird als einmalige intravenöse Infusion angewendet. Der Antrag auf eine EU-Zulassung über das zentralisierte Verfahren befindet sich derzeit bei der Europäischen Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA) in der Bewertungsphase. In dem Zulassungsverfahren hat das Paul-Ehrlich-Institut die Rolle des Co-Rapporteurs im Ausschuss für neuartige Therapien (CAT) der EMA übernommen.

Das Pharmaunternehmen AveXis hat am 24.01.2020 beim Paul-Ehrlich-Institut ein Härtefallprogramm für Onasemnogene abeparvovec-xioi angezeigt. Aktuell steht in Deutschland in Einzelfällen keine zufriedenstellende Therapie der spinalen Muskelatrophie mit einem bereits zugelassenen Arzneimittel bei schwerwiegend bzw. lebensbedrohlich erkrankten Kindern im Alter von bis zu zwei Jahren zur Verfügung. Das Paul-Ehrlich-Institut hat die Anzeige geprüft und festgestellt, dass das Härtefallprogramm aus regulatorischer Sicht beginnen kann. Es gibt keine Gründe, dem Härtefallprogramm zu widersprechen oder die nach § 4 Abs. 5 Arzneimittel-Härtefall-Verordnung (AMHV) erforderliche Freisetzungsgenehmigung des genetisch veränderten Organismus, um den es sich bei Onasemnogene abeparvovec-xioi handelt, zu versagen.

Das Härtefallprogramm für Deutschland endet, sobald Onasemnogene abeparvovec-xioi eine Zulassung in Europa erhält. Der behandelnde Arzt bzw. die behandelnde Ärztin in zertifizierten neuropädiatrischen Zentren kann Patienten und Patientinnen für eine Teilnahme am Härtefallprogramm des Pharmaunternehmens AveXis anmelden.

Hintergrund – Härtefallprogramm

Ein Härtefallprogramm ermöglicht, dass ein neues, noch nicht zugelassenes Arzneimittel einer Patientengruppe unter bestimmten Voraussetzungen zur Verfügung gestellt werden darf, auch wenn noch keine Zulassung für das Arzneimittel erfolgt ist.

Härtefallprogramme können bei schweren oder lebensbedrohlichen Krankheiten, für die es keine andere zufriedenstellende Therapie gibt, aufgesetzt werden. Voraussetzungen für ein Härtefallprogramm sind u.a. (§ 2 AMHV):

• Der Patient oder die Patientin leidet an einer Erkrankung, die zu einer schweren Behinderung führen würde oder lebensbedrohlich ist.
• Der Patient oder die Patientin kann nicht mit einem für Deutschland zugelassenen Arzneimittel zufriedenstellend behandelt werden und die Teilnahme an einer laufenden klinischen Prüfung in Deutschland ist nicht möglich.
• Es läuft eine genehmigte klinische Prüfung in der vorgesehenen Indikation oder es ist ein Zulassungsantrag für diese Indikation in Deutschland oder einem anderen Mitgliedstaat der EU/EWR oder bei der EMA anhängig.

Das Härtefallprogramm muss vor Beginn der Durchführung bei der zuständigen Bundesoberbehörde gemäß § 3 AMHV angezeigt werden. Mit der Durchführung des Härtefallprogramms darf erst begonnen werden, wenn die zuständige Bundesoberbehörde, in diesem Fall das Paul-Ehrlich-Institut, die Anzeige bestätigt und gleichzeitig der Durchführung des Härtefallprogramms nicht widersprochen hat (§ 4 AMHV).