Der Europäischen Kommission wurde am 27.03.2020 nach positiver Stellungnahme des Ausschusses für neuartige Therapien (Committee for Advanced Therapies, CAT) und des Ausschusses für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) die Zulassung des Arzneimittels Onasemnogen abeparvovec (US-Handelsname Zolgensma) empfohlen. Die Zulassung, die durch die Europäische Kommission im Nachgang erfolgen kann, soll für die Behandlung bestimmter Formen der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Babys und jungen Kindern gelten. Von der spinalen Muskelatrophie, einer Rückenmark-Erkrankung, die Muskelschwund zur Folge hat und in schweren Fällen ohne Behandlung in den ersten Lebensjahren zum Tod führt, ist in Deutschland eines von 10.000 Kindern betroffen. Die Genehmigung des aktuellen Härtefallprogramms ín Deutschland erlischt im Falle einer positiven Zulassungsentscheidung durch die Europäische Kommission und der Bereitstellung von Onasemnogen abeparvovec.
Der Antrag auf EU-Zulassung über das zentralisierte Verfahren wurde in CAT und CHMP bei der Europäischen Arzneimittelagentur ("European Medicines Agency", EMA) bewertet. Die Empfehlung der EMA zur Zulassung basiert auf den vorläufigen Ergebnissen einer laufenden klinischen Prüfung und eines klinischen Entwicklungsprogramms, einschließlich dreier unterstützender Studien an Patienten mit SMA in unterschiedlichen Stadien der Erkrankung. Dazu gehörten auch genetisch diagnostizierte und präsymptomatische Patienten.
Experten des Paul-Ehrlich-Instituts, Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel, haben in der Funktion des Co-Rapporteurs im CAT bei der EMA das Verfahren geleitet. CAT und CHMP haben der Europäischen Kommission eine Zulassung mit Auflagen (Conditional Approval) vorgeschlagen, nach der der Zulassungsinhaber auch nach der Zulassung eine Reihe weiterer Bedingungen zu erfüllen und Maßnahmen zu ergreifen hat. Dies soll sicherstellen, dass die Sicherheit und Wirksamkeit des Gentherapeutikums in der alltäglichen Anwendung beobachtet wird.
Die wissenschaftliche Empfehlung beider Ausschüsse wird nun an die Europäische Kommission zur Annahme einer rechtsverbindlichen Genehmigung für das Inverkehrbringen weitergeleitet.
Im Falle einer positiven Zulassungsentscheidung durch die Europäische Kommission und der Bereitstellung des Gentherapeutikums für die Behandlung entfällt der vom Paul-Ehrlich-Institut am 03.02.2020 implizit genehmigte Härtefallantrag in Deutschland. Hinsichtlich Behandlung und Kostenübernahme können sich Eltern betroffener Kinder mit dem behandelnden Arzt bzw. der Krankenkasse in Verbindung setzen.
Onasemnogen abeparvovec ist ein Gentherapie-Arzneimittel, das die Expression des menschlichen Überlebens-Motoneuron(SMN)-Protein in betroffenen Körperzellen vermittelt. Es handelt sich um einen nicht vermehrungsfähigen, gentechnisch erzeugten Vektor (Genfähre), abgeleitet vom Serotyp 9 des Adeno-assoziierten Virus (AAV). Der AAV-Vektor schleust die Bauanleitung für das SMN-Protein in Form einer cDNA in menschliche Körperzellen ein. Die von der Zulassung umfasste Behandlung soll Patientinnen und Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer bi-allelischen Mutation im SMN1-Gen und einer klinischen Diagnose von SMA Typ 1 oder Patienten mit SMA mit einer bi-allelischen Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens zu Gute kommen. Die Behandlung soll als einmalige intravenöse Infusion in ausgewählten klinischen Zentren von einem Arzt überwacht werden, der Erfahrung in der Behandlung von Patientinnen und Patienten mit SMA hat.
Aktualisiert: 27.03.2020
