Am 29.11.2022 setzte das Paul-Ehrlich-Institut (PEI), Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel, seinen aktiven Dialog mit dem Bundesverband der Arzneimittel-Hersteller e.V. (BAH) fort. Ein Thema waren innovative biomedizinische Arzneimittel, die gegen Krankheiten wie Krebs oder Autoimmunerkrankungen dringend benötigt werden. Das Paul-Ehrlich-Institut unterstützt die klinische Entwicklung dieser Arzneimittel von Anfang an. Bereits im Vorfeld klinischer Prüfungen schafft das Paul-Ehrlich-Institut durch Beratungsangebote, wissenschaftlichen Austausch und Dialog mit den Arzneimittelverbänden eine regulatorische Ausgangssituation, aus der vielversprechende innovative Therapien strukturiert in eine klinische Prüfung überführt werden können. Der Blick in die Zukunft zeigt: Künstliche Intelligenz (KI) könnte die Regulation von biomedizinischen Arzneimitteln weiter optimieren. Das Paul-Ehrlich-Institut richtet sich mit Projekten darauf ein.
"Die klinische Entwicklung von biomedizinischen Arzneimitteln gewinnt zunehmend an Relevanz"
, sagt Prof. Klaus Cichutek, Präsident des Paul-Ehrlich-Instituts, zum Auftakt des Treffens. "Das Paul-Ehrlich-Institut unterstützt diese Entwicklung mit seiner Expertise, zum Beispiel durch das neue Konzept von multinationalen Beratungen."
Bei diesem sogenannten "Simultaneous National Scientific Advice" (SNSA), der 2023 in die Phase 2 geht, können Entwickler sich von den nationalen Arzneimittelbehörden dreier EU-Mitgliedstaaten gemeinsam beraten lassen, eine davon nimmt als "Observer" teil. Das vereinfacht die Beantragung multizentrischer klinischer Prüfungen, die in mehreren EU-Mitgliedstaaten durchgeführt werden. Im Dialog mit dem BAH wurden Vorteile dieses Beratungsangebot diskutiert.
Kontinuierlich weiter ausgebaut hat das Paul-Ehrlich-Institut seine spezifische Expertise für hoch-innovative Arzneimittel für neue Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products; ATMPs) wie geneditierte und mRNA-basierte Gentherapeutika. Dies zeigte sich auch am 27.09.2022 beim vom Paul-Ehrlich-Institut organisierten internationalen ATMP-Workshop zu wissenschaftlich-regulatorischen Aspekten von innovativen Gentherapeutika. Ziele waren der Dialog zwischen Entwicklern und Regulatoren sowie die Vermittlung wissenschaftlich-regulatorischer Anforderungen im Hinblick auf klinische Prüfungen.
Für die Entwicklung von Arzneimitteln und Impfstoffen werden Anwendungen Künstlicher Intelligenz (Artificial Intelligence; AI) zunehmend Bedeutung gewinnen. Die AI dient der Mustererkennung in und der Analyse von großen Datenmengen (Big Data). Das Paul-Ehrlich-Institut verbessert mit seinen AI-Projekten seine Prüfung AI-gestützter Algorithmen bei klinischen Prüfungsanträgen und Zulassung. Außerdem wird nach Digitalisierung regulatorischer Daten erforscht, wie AI zur konsistenten Datenprüfung genutzt werden kann. In weiteren Projekten entwickelt das Paul-Ehrlich-Institut, gefördert vom Bundesministerium für Gesundheit (BMG), sein "Omics"-Methodenrepertoire und die AI-gestützte Datenanalyse weiter (Analyse auf Ebene des gesamten Genoms), denn diese Methoden spielen als Grundlage der Biomedizin-Entwicklungen eine zunehmend große Rolle.
Anträge auf die Genehmigung einer klinischen Prüfung müssen gemäß der europäischen Verordnung EG Nr. 536/2014 (Clinical Trial Regulation; CTR) über das CTIS-Portal (Clinical Trials Information System) eingereicht werden. Antragsteller sollten das Paul-Ehrlich-Institut vorab informieren, wenn sie das Institut als "reporting Member State (rMS)" vorsehen.
Um in Deutschland weiterhin eine zeitgleiche Genehmigung klinischer Prüfungen von genetisch veränderte Organismen (GVO)-enthaltenden Arzneimitteln und die dafür notwendige Freisetzungsgenehmigung zu erhalten, ist die Einreichung eines Antrags auf Freisetzungsgenehmigung am Paul-Ehrlich-Institut über das gemeinsame europäische Einreichungsportal (Common European Submission Portal; CESP) parallel zur CTIS-Einreichung des Antrags auf Genehmigung der dazu gehörigen klinischen Prüfung notwendig. Für den Freisetzungsgenehmigungsantrag stehen standardisierte Anträge (Common Application Forms; CAF) zur Verfügung, welche neben dem Paul-Ehrlich-Institut die zuständigen Behörden der meisten EU-Mitgliedstaaten und Norwegens akzeptieren.
Mit dem Affenpocken-Ausbruch 2022 wurde eine mögliche Übertragung der Viren durch Blutprodukte diskutiert. Bisher wurde eine Übertragung des MPX-Virus durch Blut jedoch nicht beobachtet. Das Paul-Ehrlich-Institut sieht daher keine Veranlassung, die Anforderungen an die Spenderausschlusskriterien für Blutspender zu ändern, die ausreichende Blutsicherheit gewähren.
Das Paul-Ehrlich-Institut hält seit mindestens einem Jahrzehnt die Führungspositon bei der Übernahme von Verfahren zu Impfstoffen und biomedizinischen Arzneimitteln in den Ausschüssen der Europäischen Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA). Der BAH bestätigte, dass dies ein wichtiger Standortvorteil für Deutschland ist.
Durch den regelmäßigen Dialog mit dem BAH und den Arzneimittelentwicklern wird die regulatorische Aufgabenwahrnehmung des Paul-Ehrlich-Instituts kontinuierlich weiterentwickelt und optimiert.
Aktualisiert: 02.12.2022
