Arzneimittel für neuartige Therapien, sogenannte Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP), erhalten wegen ihrer Neuheit und Innovation eine spezifische Betrachtung bei der Zulassung. Neuartige Therapien umfassen Gentherapeutika, somatische Zelltherapeutika und biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte, sogenannte Tissue-Engineering-Produkte. ATMP müssen für ihre Marktzulassung das zentralisierte Zulassungsverfahren bei der Europäischen Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA) durchlaufen. Die Bewertung der ATMP erfolgt durch Expertinnen und Experten der nationalen Arzneimittelbehörden der EU-Mitgliedstaaten in verschiedenen europäischen Ausschüssen. Der speziell für die Produktgruppe der ATMP im Jahr 2009 geschaffene Ausschuss für neuartige Therapien (Committee for Advanced Therapies, CAT) ist federführend für die wissenschaftliche Bewertung von Qualität, Unbedenklichkeit – einschließlich der Umweltverträglichkeit – und Wirksamkeit von ATMP verantwortlich. Das Paul-Ehrlich-Institut ist seit Gründung des Ausschusses mit Expertinnen und Experten im CAT vertreten. Seit Februar 2017 stellt das Paul-Ehrlich-Institut mit der Humanmedizinerin Dr. Martina Schüßler-Lenz die gewählte Vorsitzende des CAT. Entsprechend den Vorgaben der Europäischen Kommission endet ihr Mandat am 14.02.2023 nach zwei Amtsperioden. Das Paul-Ehrlich-Institut nimmt dies zum Anlass, sein Engagement im CAT zu beleuchten.
ATMP sind in der Versorgung angekommen und bieten mit ihrer besonderen Wirkungsweise neue und oft auf Krankheitsursachen abzielende Therapiemöglichkeiten für Patientinnen und Patienten, bei denen "konventionelle" Therapien häufig bereits ausgeschöpft sind. Sie eröffnen auch Behandlungsoptionen für Patientinnen und Patienten, überwiegend mit seltenen Erkrankungen, für die es bisher keine Behandlungsmöglichkeiten gibt.
Von 2017 bis 2020 nahm die Anzahl der bei der EMA-Geschäftsstelle eingereichten und vom CAT bewerteten Marktzulassungen im Vergleich zu den Vorjahren deutlich zu. Den ersten CAR-T-Zell-Arzneimitteln folgte das erste Gentherapeutikum zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) und weitere Gentherapeutika zur Behandlung von schwer erkrankten Kindern und Erwachsenen. Der Fokus der letzten Jahre lag außerdem darauf, die klinische Expertise im CAT zu stärken, Konsistenz in der wissenschaftlichen Bewertung zu gewährleisten, die Zusammenarbeit mit anderen Ausschüssen bei der EMA, allen voran dem Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) und dem Ausschuss für die Risikobewertung auf dem Feld der Pharmakovigilanz (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee, PRAC), zu intensivieren, den Austausch mit den für die Medizintechnik-Folgeabschätzung (Health Technology Assessment, HTA) Verantwortlichen im Gesundheitswesen, der pharmazeutischen Industrie und Patientenvertreterinnen und -vertretern zu stärken, aber auch verstärkt über die Expertise und den Aufgabenbereich des CAT zu informieren.
Wie stellen wir die sichere Anwendung von hochinnovativen ATMP in der EU unter Alltagsbedingungen sicher? Wie ist der Zugang der Patientinnen und Patienten zu ATMP in der EU? Welche Hürden und Hemmnisse liegen vor? Wie können wir von Seiten der Zulassung administrative Hürden abbauen? Sind unsere Anforderungen an die Zulassungsinhaber in der Nachzulassungsphase angemessen und datenbasiert? Diese Fragen in Zusammenschau mit den regulatorischen Aufgaben des CAT zu beantworten, hatten unter Federführung des Paul-Ehrlich-Instituts hohe Priorität.
"Martina Schüßler-Lenz hat in ihrem Amt als CAT-Vorsitzende ihre Expertise als Vertreterin des Paul-Ehrlich-Instituts hervorragend auf der europäischen Ebene eingebracht und durch ihren persönlichen Einsatz und ihre herausragende Fachkenntnis die sachgerechte wissenschaftliche Nutzen-Risiko-Bewertung der ganz neuen und besonders komplexen Arzneimittel für neuartige Therapien auf ein höheres Niveau gehoben"
, unterstreicht Prof. Klaus Cichutek, Präsident des Paul-Ehrlich-Instituts.
Das Paul-Ehrlich-Institut wird sich auch in Zukunft mit seiner Expertise im CAT einbringen und die Arbeit im CAT voranbringen. Hierzu zählt die Ausarbeitung von Leitfäden, die Mitarbeit an ausschussübergreifenden Projekten, die Arbeit an der Vereinfachung von Verfahren und Anforderungen für ATMP, die Schulung von Gutachtern und die Organisation von wissenschaftlichen Workshops. Ziel ist es, Patientinnen und Patienten innovative, sichere und wirksame Arzneimittel in der EU zugänglich zu machen.
Dr. Martina Schüßler-Lenz kam 2005 als Fachärztin für Innere Medizin an das Paul-Ehrlich-Institut. Nach klinischer und wissenschaftlicher Tätigkeit mit Stationen in Berlin, New York und Barcelona schloss sie ihre Facharztausbildung für Innere Medizin bei Professor Christoph Huber an der Universitätsklinik in Mainz ab. Profunde Kenntnisse in der Arzneimittelentwicklung erwarb Dr. Schüßler-Lenz in der pharmazeutischen Industrie, wo sie von 1992 bis 2005 die klinische Entwicklung von Prüfsubstanzen in hämato-onkologischen Anwendungsgebieten begleitete und leitete.
Mit den Aufgaben und Arbeitsweisen des CAT ist Dr. Schüßler-Lenz seit Inkrafttreten der europäischen ATMP-Verordnung und der Gründung des CAT in 2009 vertraut. Zunächst als Delegierte, seit 2014 als stellvertretende Vorsitzende und seit Februar 2017 als Vorsitzende hat sie die Ausrichtung des CAT entscheidend geprägt.
Als klinische Gutachterin von Arzneimitteln für neuartige Therapien und Koordinatorin des Forschungsprogramms des Paul-Ehrlich-Instituts und dem Deutschen Konsortium für Translationale Krebsforschung (DKTK) war Dr. Schüßler-Lenz die regulatorische Unterstützung von akademischen Entwicklern immer ein besonderes Anliegen. Nun wird sie diese und weitere Aufgaben wieder verstärkt im Paul-Ehrlich-Institut wahrnehmen.
"Arzneimittel für neuartige Therapien sind in der Versorgung angekommen. Im Zeitalter der Gentherapie den Ausschuss für neuartige Therapien zu leiten und die Marktzulassung von sicheren und wirksamen Gen-und Zelltherapien mitzugestalten, war eine Herausforderung und gleichzeitig eine tolle Erfahrung. Dass wir im CAT seit 2009 immer wieder First-in-class-Arzneimittel bewerten - vom ersten biotechnologisch bearbeiteten Gewebeprodukt in 2009 über das erste Gentherapeutikum in 2012 zu den ersten CAR-T-Zellprodukten in 2018 und dem ersten geneditierten ATMP in 2023 - unterscheidet den CAT von anderen Ausschüssen bei der EMA und macht unsere Arbeit so spannend. Der Leitung des Paul-Ehrlich-Instituts, den Experten des ATMP-Teams des Paul-Ehrlich-Instituts, den Kollegen im CAT und bei der Geschäftsstelle der Europäischen Arzneimittelagentur danke ich für die hervorragende Unterstützung in den vergangenen sechs Jahren"
, sagt Dr. Martina Schüßler-Lenz.
Aktualisiert: 20.01.2023
