Neue wissenschaftliche Leitlinie zur Entwicklung von Allergenprodukten in mittleren bis kleinen Patientenpopulationen – Möglichkeit der Kommentierung bis 31.05.2024

Im Rahmen von Zulassungsverfahren von Allergenprodukten müssen klinische Daten gemäß aktuell geltenden regulatorischen Leitlinien vorgelegt werden. Dies kann jedoch bei einer nur geringen Anzahl an betroffenen Patientinnen und Patienten, beispielsweise bei Allergien gegen seltenere Allergenquellen, zu erheblichen Herausforderungen führen und unter Umständen den Marktzugang für Produkte zur Diagnose und Therapie der entsprechenden Allergien behindern. Daher hat der Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA) die Arbeitsgruppe Rheumatologie und Immunologie (Rheumatology and Immunology Working Party, RIWP) beauftragt, eine spezifische Leitlinie zu erarbeiten. Diese Leitlinie beschäftigt sich mit der Frage, wie im Rahmen der Produktentwicklung ausreichende wissenschaftliche Nachweise für die Zulassung von Test- und Therapieallergenen erbracht werden können, wenn die Zahl der für die erforderlichen klinischen Studien verfügbaren Patientinnen und Patienten zu gering ist und somit angemessene Daten gemäß den bestehenden regulatorischen Leitlinien nicht gewonnen werden können.

In einem ersten Schritt wurde unter Mitwirkung des Paul-Ehrlich-Instituts ein Konzeptpapier [1] für Allergenprodukte verfasst, für deren Entwicklung nur mittelgroße bis kleine Studienpopulationen zur Verfügung stehen. Auf der Grundlage dieses Konzeptpapiers wurde nun die neue wissenschaftliche Leitlinie (EMA/CHMP/72790/2024) entwickelt. Sie umfasst zahlreiche Aspekte zu Testallergenprodukten zum Nachweis von Typ I- und Typ IV-Allergien sowie zu Therapieallergenprodukten, für deren Entwicklung nur eine begrenzte Anzahl von Patientinnen und Patienten zur Verfügung steht, wie z. B. Patientenauswahl, Bewertung der Wirksamkeit, Studiendesign sowie Sicherheits- und Qualitätsaspekte.

Der Entwurf dieser wissenschaftlichen Leitlinie [2] wurde im Februar 2024 durch die EMA veröffentlicht und kann noch bis zum 31.05.2024 kommentiert werden.