Der letzte Tag im Februar ist jährlich der Tag der seltenen Erkrankungen (Rare Disease Day), ein Aktionstag, der das Bewusstsein für seltene Krankheiten weltweit schärfen soll. In der Europäischen Union (EU) gilt eine Erkrankung als selten, wenn nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen von ihr betroffen sind. Allein in Deutschland leben Schätzungen zufolge etwa vier Millionen Menschen mit einer seltenen Erkrankung. Ein Großteil der seltenen Krankheiten ist genetischen Ursprungs. Da viele dieser Krankheiten komplex sind, meistens chronisch verlaufen und mit gesundheitlichen Einschränkungen einhergehen, besteht ein hoher Bedarf an innovativen Therapien. Das Paul-Ehrlich-Institut begleitet und unterstützt mit seiner regulatorischen und wissenschaftlichen Expertise die Entwicklung und Zulassung von biomedizinischen Arzneimitteln für seltene Erkrankungen.
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Zu den seltenen Erkrankungen zählen z. B. Hämophilie A und B, Spinale Muskelatrophie oder alle Arten der Leukämie. Arzneimittel, die für die Behandlung von seltenen Erkrankungen entwickelt werden, werden grundsätzlich im zentralisierten Verfahren über die europäische Zulassungsbehörde (European Medicines Agency, EMA) zugelassen. Eine wirksame Behandlung gegen eine seltene Erkrankung zu finden, kann sehr schwierig sein. Die EU bietet daher Anreize für pharmazeutische Unternehmen, Arzneimittel für Patientinnen und Patienten seltener Krankheiten zu erforschen und zu entwickeln, die sonst nicht entwickelt würden. Dazu zählen z. B. Vergünstigungen bei den regulatorischen Gebühren oder die Marktexklusivität nach Zulassung. Während der Marktexklusivität dürfen andere ähnliche Arzneimittel für dieselbe Indikation nicht auf den Markt gebracht werden. Um von diesen Anreizen profitieren zu können, prüft der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) bei der EMA, ob das Arzneimittel als sogenanntes "Orphan medicinal product" einzustufen ist. Daran ist das Paul-Ehrlich-Institut beteiligt, wenn es sich um biomedizinische Arzneimittel handelt, zum Beispiel Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) wie Gen- und Zelltherapien. Das Paul-Ehrlich-Institut unterstützt regulatorisch-wissenschaftlich die Entwicklung von biomedizinischen Arzneimitteln entlang ihres gesamten Lebenszyklus, also von der Entdeckung bis zur Zulassung und darüber hinaus, und begleitet so aktiv die Arzneimittelentwicklung.
Aktualisiert: 28.02.2025
