Optimierung der Hämophiliebehandlung – EHC-Treffen im Paul-Ehrlich-Institut

Die Hämophilie (Bluterkrankheit) ist eine seltene angeborene Erkrankung, von der in erster Linie Männer (ca. 1 von 10.000) betroffen sind. In den letzten fünf Jahrzehnten wurden in der Forschung kontinuierliche Fortschritte erzielt, sodass heute für die Behandlung sichere und wirksame Blutgerinnungsfaktoren zur Verfügung stehen. Diese können aus menschlichem Plasma oder rekombinant hergestellt werden. Die Hämophiliebehandlung ist zwar kostenintensiv, jedoch ermöglicht eine konsequente Therapie den Patienten die Aussicht auf eine normale Lebenserwartung und Lebensqualität. Trotz dieser Möglichkeiten gibt es auch heute noch in manchen Ländern Europas bei Hämophiliepatienten schwere Behinderungen durch die Folgen von häufigen Blutungen in Gelenken und Muskeln und frühen Tod, z.B. durch Hirnblutungen. Während einige Länder angesichts begrenzter Ressourcen im Gesundheitssystem Schwierigkeiten haben, die heute vorhandenen medizinischen Möglichkeiten zu nutzen, gerät in anderen Ländern der bisher erreichte Standard aus ökonomischen Gründen unter Druck.

Von links nach rechts: Tatjana Markovic (Serbian Haemophilia Society), Johan Eerens (European Haemophilia Consortium - EHC), Prof. Paul Giangrande (EHC Medical Advisory Group), Laura Savini (EHC), Prof. Rainer Seitz (PEI), Brian O'Mahony (EHC), Dr. Marie-Emmanuelle Behr-Gross (EDQM), Amanda Bok (EHC), Prof. Wolfgang Schramm (Rudolf-Marx-Stiftung), Miguel Crato (Portuguese Haemophilia Society). Quelle: PEI

Das Paul-Ehrlich-Institut arbeitet als eine der führenden Arzneimittelbehörden in Europa für die Sicherstellung der Qualität, Wirksamkeit und Sicherheit von Arzneimitteln zur Behandlung der Hämophilie. Zusammen mit dem European Directorate for the Quality of Medicines and Health Care (EDQM, Straßburg) und der Ludwig-Maximilians-Universität (LMU) München hat das PEI 2013 ein internationales Symposium in Wildbad Kreuth ausgerichtet, bei dem Empfehlungen zur Optimierung der Hämophiliebehandlung erarbeitet wurden. Das EDQM erreicht als Einrichtung des Europarates über das Gebiet der EU hinaus 44 Mitgliedstaaten und außereuropäische Länder mit Beobachterstatus wie USA, Kanada und Australien. Dadurch haben die Ergebnisse des Symposiums besonderes Gewicht. Zu den wichtigsten Empfehlungen gehören:

• In jedem Land sollte ein offizielles Gremium für die Hämophiliebehandlung unter Beteiligung von Ärzten, Patientenorganisationen, Ministerien und Behörden sowie Kostenträgern eingerichtet werden.
• Die Wirksamkeit der Hämophiliebehandlung hängt von der verfügbaren und eingesetzten Menge an Gerinnungsfaktoren ab. Es wird empfohlen, dass in jedem Land eine Mindestmenge (3 Internationale Einheiten – IE – pro Einwohner) verfügbar sein sollte. In Ländern wie Deutschland oder Schweden stehen mehr als 7 IE pro Einwohner zur Verfügung.
• Bei der Entscheidung über die Beschaffung von Gerinnungsfaktoren sollten nicht nur die Kosten berücksichtigt werden. Angesichts der dramatischen Erfahrung mit der Übertragung von Virusinfektionen auf viele Hämophiliepatienten in den 90ger Jahren sind die Qualität und Wirksamkeit der Präparate von auschlaggebender Bedeutung. Neue Produkte können potenziell Vorteile in der Behandlung bringen.
• Eine vorbeugende Behandlung (Prophylaxe) von Kindern mit dem Ziel, von vorneherein Blutungen und daraus resultierende Behinderungen weitgehend zu verhindern, ist heute anerkannter Standard. Eine Prophylaxe sollte auch bei Erwachsenen, abhängig von der individuellen Lage des Patienten und der Beurteilung des Arztes, angeboten werden.

Das EHC setzt sich dafür ein, dass die Empfehlungen des Europarates weiter verbreitet und in ganz Europa umgesetzt werden. Das Ziel ist es, dadurch die schwierige Situation von vielen Hämophilie-Patienten in Europa nachhaltig zu verbessern. "Wir freuen uns, dass das Paul-Ehrlich-Institut vom EHC als Ort der Veranstaltung ausgewählt wurde und damit zur Umsetzung der Empfehlungen beitragen konnte", sagte Prof. Dr. Rainer Seitz, Leiter der Abteilung Hämatologie/Transfusionsmedizin des Paul-Ehrlich-Instituts, der zusammen mit seinen Kolleginnen Dr. Anneliese Hilger und Dr. Jaqueline Kerr an der Entwicklung der Europarats-Empfehlungen beteiligt war.