Nicht routinemäßig hergestellte ATMP nach § 4b AMG
Das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) ist in Deutschland für die Genehmigung von nicht routinemäßig hergestellten Arzneimitteln für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) nach § 4b Abs. 3 AMG zuständig. Um den Antragstellenden den Antragsprozess zu erleichtern, bieten wir maßgeschneiderte Informationen in Form von Formularen, Darstellungen der Abläufe und FAQ.
Aktualisiert: 26.11.2019
Entscheidungsbaum zur Klassifizierung eines Arzneimittels als ATMP
Quelle: PEI
Aktualisiert: 21.11.2019
Die Antragsformulare orientieren sich im Aufbau am modularen CTD-Format (common technical document), das für die klassische Arzneimittelzulassung konzipiert wurde. Sie sind jedoch wesentlich kürzer und auf die gesetzlichen Vorgaben für die Genehmigung gemäß § 4b AMG ausgerichtet.
Um die Einstufung eines Arzneimittels als Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) und den dafür erforderlichen Umgang mit den einschlägigen Rechtsvorschriften zu vereinfachen, wurde den Modulen 1 und 3-5 ergänzend das Modul 0 vorangestellt. Es soll den Antragstellenden ermöglichen, eine eigene Einstufung des beantragten Arzneimittels als ATMP vorzunehmen. Als Orientierungshilfe bietet sich außerdem der Entscheidungsbaum zur Klassifizierung eines Arzneimittels als ATMP an.
Abweichend davon werden auch Anträge auf Basis anderer Antragsvorlagen im CTD-Format - z.B. Vorlagen für den Antrag auf klinische Prüfung, zur Genehmigung nach § 21a AMG für Stammzellzubereitungen oder zur Zulassung akzeptiert.
Aktualisiert: 16.08.2023
In der Regel erfolgt das Einreichen der Unterlagen auf elektronischem Weg.
In einigen gesetzlich definierten Fällen ist nach wie vor eine Einreichung von unterschriebenen Unterlagen vorgeschrieben. Entsprechende Unterlagen können über De-Mail (pei@pei.de-mail.de) oder auf dem Postweg beim PEI eingereicht werden:
Paul-Ehrlich-Institut
Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel
Paul-Ehrlich-Str. 51-59
D-63225 Langen
Die für eine Genehmigung von ATMP nach § 4b AMG anfallenden Gebühren richten sich nach der aBesonderen Gebührenverodnung BMG – BMGBGebV. Es handelt sich um eine Rahmengebühr, die je nach Umfang des Verfahrens auf 4.250 € bis 20.000 € festgesetzt werden kann.
Aktualisiert: 07.10.2021
Aktualisiert: 21.11.2019
Der Antrag kann zusammen mit den erforderlichen Unterlagen elektronisch (als Adobe Acrobat PDF - Dateien zusammen mit den entsprechenden Microsoft Word Dateien), sowie in Papierform auf einem der nachfolgend genannten Wege eingereicht werden:
postalisch in 1-facher Ausfertigung an:
Paul-Ehrlich-Institut
Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel
Paul-Ehrlich- Str. 51-59
63225 Langen
Dabei ist jedoch zu beachten, dass Seiten mit Unterschriften im Original vorgelegt werden müssen.
Ja, es kann dennoch ein Antrag gestellt werden. Das Modul 1, welches der Arzneimittelerfassung dient, ist als Formblattvorlage und die Module 3 - 5 sind als Leitfäden zur Antragstellung zu betrachten. Sollten bei der Ersteinreichung Angaben zu bestimmten Bereichen nicht vorhanden sein, führt dies nicht automatisch zur Ablehnung des Antrags. Trotzdem sollen alle Informationen, über die der Antragsteller verfügt, an entsprechender Stelle in den jeweiligen Modulen angegeben werden. Im Rahmen der formellen Prüfung wird das PEI alle notwendigen Unterlagen nachfordern.
Antragsteller kann derjenige sein, der das Arzneimittel an andere abgeben will. Dies kann z.B. ein Unternehmen, eine universitäre Forschungseinrichtung oder auch ein Arzt sein.
Neben der Arzneimittelerfassung werden in Modul 1 Abfragen zur systematischen Überwachung zur Sicherheit des ATMP gemacht. Die dort unter Punkt 1.5.1 a nzugebenden Punkte sollen vom Antragsteller als Orientierung betrachtet werden. So kann bei wenigen behandelten Patienten u.U. auf eine Datenbank zur Erfassung von Verdachtsfällen von Nebenwirkungen verzichtet werden. Das vorhandene System zur Registrierung und Archivierung von Verdachtsfällen von Nebenwirkungen sollte dann allerdings detailliert beschreiben werden.
Ja, ein Antrag kann zunächst auch ohne vorliegende Genehmigungen zur befugten Entnahme und Herstellung gestellt werden. Diese werden jedoch anschließend im Rahmen der formalen Antragsprüfung nachgefordert. Daher sollte der Antragsteller bereits ein entsprechendes Verfahren zur Erlangung der Genehmigungen bei der zuständigen Landesbehörde eingeleitet haben. Die Genehmigungen sollten jedoch spätestens bei der Bescheidung des Antrags vorliegen.
Der Eintrag ins Handelsregister ist keine Voraussetzung zur Antragsstellung. Wenn ein Eintrag besteht, soll eine Kopie vorgelegt werden (siehe Modul 1, Punkt 1.2.1).
Nein, ein Votum der Ethikkommission wird nicht benötigt.
Grundsätzlich sollte der Antragsteller seine nichtklinischen Angaben vorwiegend auf eigene Daten basieren. Darüber hinaus kann er sich auch auf Literaturdaten beziehen. Damit letztere zur Bewertung des Arzneimittels hinsichtlich der Nichtklinik beitragen können, müssen diese spezifisch für den Wirkstoff und Wirkmechanismus des zu genehmigenden ATMP sein.
Grundsätzlich kann der Antragsteller alle Informationen aus aufbereitetem medizinischem Erkenntnismaterial wie z.B. Studien des Herstellers, Daten aus Veröffentlichungen oder nachträglichen Bewertungen klinischer Ergebnisse des hergestellten ATMP einreichen. Falls möglich, sollten diese spezifisch für das ATMP und dessen Wirkmechanismus sein, so dass diese Literaturdaten zur Bewertung des Arzneimittels beitragen.
Letztendlich müssen die vom Antragsteller vorgelegten Unterlagen zu nichtklinischen und klinischen Daten eine Risiko - Nutzen - Bewertung ermöglichen.
Nützliche Wissenschaftliche Leitlinien zur Qualität, Nichtklinik und Klinik von ATMP sind bei der europäischen Arzneimittelagentur EMA zu finden.
Ein allgemeiner Zeitrahmen ist nicht vorgesehen. Dieser wird sich im Einzelfall aus der Bewertung des Risikos, der zu erwartenden Datenmenge und des daraus resultierenden Erkenntnisgewinns ergeben.
Die Kosten für eine Genehmigung nach § 4b Abs. 3 AMG richten sich nach der PEI - Kostenverordnung. Es handelt sich um eine Rahmengebühr, die sich je nach Umfang auf 4 250 bis 17 000 € festgesetzt werden kann. Die Gebühr ist bei der Bescheidung, d.h. am Ende des Verfahrens zu entrichten.
Das PEI bietet allen Antragstellern die Möglichkeit zu einem persönlichen Beratungsgespräch. Hierbei können sowohl regulatorische, prozedurale, als auch wissenschaftliche Fragestellungen thematisiert werden. Anfragen für Termine und zum Ablauf können über innovation@pei.de oder telefonisch unter 06103 77 1012 gestellt werden. Das Beratungsgespräch ist kostenpflichtig.
Aktualisiert: 21.11.2019
