Paul-Ehrlich-Institut

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Nicht-interventionelle Studie (Anwendungsbeobachtung) NIS-Nr.: 645

Studiencode: COAV101A1DE01

Allgemeine Angaben

Institution: Novartis Pharma GmbH
Titel der NIS: Routine data collection and evaluations of onasemnogene abeparvovec in Germany
Ziel der NIS:

The objective of this study is to evaluate the overall effectiveness and safety in patients with spinal muscular atrophy (SMA) treated with gene therapy Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) compared to Spinraza® (nusinersen). Non-interventional, non-randomized data collection using secondary data from the SMArtCARE registry. Based on SMA incidence information derived from the results of pilot new-born screening in Germany, the study is anticipated to enroll up to 599 pa-tients, which will be included both retrospectively and prospectively from the initiation of the SMArtCARE registry in July 2018 to the time of data cut for final analysis on December 31, 2026.

Ort der Durchführung: multinational
Patientenanzahl insgesamt: 599 Anzahl Ärzte insgesamt: 25
Patientenanzahl in Deutschland: 450 Ärzte in Deutschland: 20

Weitere Angaben und Unterlagen

Anzeige am: 28.01.2022 Geplanter Beginn: 01.02.2022 Geplantes Ende: 31.12.2026

Angaben zu den beobachteten Arzneimitteln, soweit angezeigt

Arzneimittelbezeichnung INN Zulassungs-Nr. ATC-Code Substanzklasse
Zolgensma onasemnogene abeparvovec EU/1/20/1443/001 - 037 M09AX09 Gentherapeutika
Spinraza nusinersen EU/1/17/1188/001 M09AX07 Antisense-Oligonukleotide

Verfügbare Dokumente

Art des Dokuments
Beobachtungsplan, NIS 645 pdf
16MB