Eine Veranstaltung in Zusammenarbeit von Biotechnologieverbund Berlin-Brandenburg e.V. (BBB), Paul-Ehrlich-Institut, Zentralstelle der Länder für Gesundheitsschutz bei Arzneimitteln und Medizinprodukten (ZLG), Netzwerk für Grundlagen- und anwendungsorientierte Stammzellforschung in Deutschland (GSCN), HealthCapital – Cluster Gesundheitswirtschaft Berlin Brandenburg und Berlin Partner für Wirtschaft und Technologie GmbH
30.11.2023 - 09:00 Uhr
30.11.2023 - 17:00 Uhr
Investitionsbank des Landes Brandenburg, Babelsberger Straße 21, 14473 Potsdam
bbb e.V., Paul-Ehrlich-Institut, ZLG, GSCN, HealthCapital
Ob in Regenerativer Medizin, Zell- oder Gentherapie – durch Forschungserfolge rücken innovative Therapie- und Produktkonzepte mit Arzneimitteln für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) zunehmend in den Fokus.
Mehrere Produkte haben inzwischen die arzneimittelrechtliche Zulassung erhalten und die klinische Anwendung erreicht, andere stehen kurz davor. Eine Vielzahl weiterer Produktansätze befindet sich in der frühen Entwicklungsphase oder der klinischen Erprobung. Begleitend hat sich ein komplexes und dynamisches regulatorisches Umfeld in diesem modernen Technologiebereich herausgebildet.
Die wissenschaftlichen Vorträge widmeten sich innovativen zell-und gentherapeutischen Arzneimitteln zur Behandlung von angeborenen und erworbenen Erkrankungen des hämatopoetischen Systems.
Die Hauptrednerin, Prof. Marina Cavazzana, Leiterin des Department Biotherapy am Necker Hospital Paris, legte ihren Schwerpunkt auf klassische und neue lentivirale Vektoren zur Gentherapie von Sichelzellanämie und Beta-Thalassämien.
Prof. Roland Meisel, Stellvertretender Klinikdirektor und Leiter des Bereichs Pädiatrische Stammzelltherapie am Universitätsklinikum Düsseldorf, ergänzte in seinem Vortrag die neuesten klinischen Daten zu "exa-cel", einem auf ex vivo gene editing (GE) basierenden Arzneimittel.
Mehrere Vorträge hatten regulatorische Fragestellungen zum Thema. Konkrete Beispiele boten die Vorträge von Prof. Heiko von der Leyen bezüglich einer möglichen CAR-T-Zell Herstellung sowie von Dr. Martin Schleef im Hinblick auf Herstellung und Qualitätskontrolle von Plasmid-basierten Vektorsystemen und Derivaten.
Nicht fehlen durften erste Einblicke zum derzeitigen und zukünftigen Einsatz von AI-Systemen (künstliche Intelligenz, artificial intelligence, AI) bei Arzneimittelentwicklung und Überwachung, die Liam Childs vom Paul-Ehrlich-Institut darstellte.
Eine Fortsetzung der Veranstaltung ist für Ende 2024 geplant.
